Nowe terapie SMA to przełom w medycynie

Lekarze pacjentów z SMA apelują o możliwość wyboru terapii. I upatrują w Funduszu Medycznym szansy na refundację terapii genowej.

Aktualizacja: 20.08.2021 16:48 Publikacja: 26.04.2021 17:48

Większość chorób rzadkich ma położe genetyczne. Lekarze starają się, by były wykryte jak najwcześnie

Większość chorób rzadkich ma położe genetyczne. Lekarze starają się, by były wykryte jak najwcześniej

Foto: shutterstock

Przez dziesięciolecia rodzice małych pacjentów, u których zdiagnozowano najcięższe typy rdzeniowego zaniku mięśni (SMA, spinal muscular atrophy), słyszeli od lekarzy, że dla ich syna czy córki nie ma ratunku – mogą tylko się modlić i cieszyć z każdej chwili z dzieckiem. Tak działo się do połowy lat 90., kiedy odkryto genetyczny mechanizm choroby i rozpoczęto pracę nad skutecznym lekiem. Do czasu pojawienia się nowoczesnych metod terapii oddechowej i leczenia farmakologicznego, SMA było najczystszą przyczyną śmierci dzieci do drugiego roku życia.

Pozostało jeszcze 90% artykułu

Dostęp na ROK tylko za 79zł z Płatnościami powtarzalnymi BLIK

Jak zmienia się Polska, Europa i Świat? Wydarzenia, społeczeństwo, ekonomia i historia w jednym miejscu i na wyciągnięcie ręki.
Subskrybuj i bądź na bieżąco!
Ochrona zdrowia
Unijny kompromis w sprawie pakietu farmaceutycznego
Ochrona zdrowia
Prof. Michał Zembala: Przeszczepiłem 300 serc
Ochrona zdrowia
Światowa federacja zabrała głos w sprawie z Oleśnicy. Broni zastrzyków w serce
Ochrona zdrowia
Prezes NFZ dla „Rz”: Będą zmiany w finansowaniu Ambulatoryjnej Opieki Specjalistycznej
Materiał Promocyjny
Bank Pekao nagrodzony w konkursie The Drum Awards for Marketing EMEA za działania w Fortnite
Ochrona zdrowia
Dyrektor szpitala: „Zobowiązania NFZ wobec naszego szpitala to 11 mln zł”