Materiał powstał we współpracy z AstraZenecą
Przez długi czas choroby rzadkie były traktowane jako temat niszowy w kontekście systemów ochrony zdrowia, teraz widzimy jednak wyraźną zmianę paradygmatu. Skąd bierze się to nowe podejście?
Temat ten zyskuje obecnie na znaczeniu, ponieważ choroby rzadkie przestały być wyłącznie przedmiotem zainteresowania Europy czy Stanów Zjednoczonych. Jeżeli chodzi o Europę, to od 2000 r. jest ona pionierem w tworzeniu regulacji i polityki dotyczącej chorób rzadkich. Powstały europejskie rozporządzenia w tej dziedzinie oraz wypracowano mechanizmy wspierania badań i rozwoju. Od tamtej pory utworzono i sfinansowano europejskie sieci referencyjne, w skład których wchodzą centra doskonałości, zlokalizowane w różnych częściach Europy i specjalizujące się w poszczególnych rodzajach chorób rzadkich. Takie ośrodki znajdują się również w Polsce.
W ubiegłym roku Światowa Organizacja Zdrowia przyjęła rezolucję, która umieszcza choroby rzadkie w centrum globalnej polityki zdrowotnej. Stanowi ona uznanie niezaspokojonych potrzeb oraz potwierdzenie, że choć każda choroba rzadka z osobna dotyka niewielkiej liczby pacjentów, to w ujęciu globalnym problem może dotyczyć nawet 400 mln osób – pacjentów i ich opiekunów, których życie jest naznaczone chorobą. Rezolucja WHO stanowi wezwanie do działania skierowane do wszystkich państw. Jej celem jest nie tylko skłonienie do opracowania krajowych planów dotyczących chorób rzadkich, lecz także poprawa jakości diagnostyki i opieki nad tymi pacjentami oraz zapewnienie im równego dostępu do leczenia na równi z innymi schorzeniami.
Czy takie rezolucje mają realny wpływ na rzeczywistość, czy pozostają jedynie na papierze?
Nie uważam, że to tylko słowa. Po przyjęciu rezolucji WHO odwiedzałam różne kraje i rozmawiałam z wieloma decydentami; dla krajów Ameryki Łacińskiej czy Azji rezolucja WHO stała się impulsem do działania. Spotkania i rozmowy toczą się dziś na wielu płaszczyznach – nie tylko między przedstawicielami WHO a decydentami poszczególnych krajów, lecz także z aktywnym udziałem organizacji pacjenckich. Nie można też pominąć wkładu partnerów branżowych – sami uczestniczyliśmy w wielu z tych rozmów. Już wkrótce kraje Azji Południowo-Wschodniej zrzeszone w koalicji ASEAN mają ogłosić wspólną deklarację ministrów zdrowia, w której przedstawią swoje pierwsze plany oraz kierunki rozwoju. Analogiczne procesy zachodzą równolegle w Ameryce Łacińskiej i w Chinach. Widać więc wyraźnie, że te działania przynoszą realne efekty.
Jestem przekonana, że jesteśmy świadkami prawdziwego przełomu – i nie jest to tylko przekonanie, lecz coś, co już obserwuję na własne oczy. Angażujemy się we wszystkie dyskusje, w których nasz głos jest słyszany i brany pod uwagę. Czy ma to szczególne znaczenie dla Europy? Europa wypracowała swoje ramy systemowe ponad 20 lat temu – tym cenniejsze jest to, że idea, która tu dojrzewała, zyskuje dziś wymiar prawdziwie globalny.
To może przyspieszyć rozwój firmy?
Od czasu przejęcia Alexionu przez AstraZenecę pięć lat temu poczyniliśmy ogromne postępy w rozszerzaniu dostępu do leków stosowanych w chorobach rzadkich. Obecnie są one dostępne w ponad 75 krajach. W ten sposób realizujemy nasze zobowiązanie, aby być wszędzie tam, gdzie są pacjenci. Nigdy nie działamy w oderwaniu od lokalnych realiów – jest to możliwe jedynie w ścisłym partnerstwie z miejscowymi ekspertami i lekarzami, organizacjami pacjentów oraz decydentami. Dostęp do leczenia jest bowiem wspólną odpowiedzialnością wszystkich stron. Jesteśmy zdecydowani konsekwentnie rozwijać tę geograficzną obecność i dążyć do tego, by nasze terapie docierały do jak najszerszego grona pacjentów na całym świecie.
Przez lata panowało przekonanie, że opracowywanie leków na choroby rzadkie jest zbyt kosztowne i po prostu nieopłacalne dla firm farmaceutycznych. Dlaczego firmy takie jak Alexion decydują się na inwestycje w tym obszarze?
Kluczem są wspomniane regulacje dotyczące leków sierocych z początku XXI wieku. Stworzyły one system zachęt, który sprawił, że inwestowanie w badania stało się możliwe i przewidywalne. Jedną z najważniejszych zachęt jest status leku sierocego, przyznawany terapiom skoncentrowanym na chorobach o wysokim poziomie niezaspokojonych potrzeb medycznych, gdzie dotychczas nie było żadnych opcji leczenia. Firmy mogą liczyć na niższe opłaty regulacyjne, a także na dłuższy okres ochrony patentowej oraz ochrony danych uzyskanych w badaniach klinicznych. Daje to firmom farmaceutycznym wystarczająco dużo czasu, aby udostępnić swój produkt na rynkach wielu krajów i uzyskać zwrot z inwestycji.
Tego rodzaju zachęty przyniosły efekty: od początku XXI wieku udostępniono pacjentom ponad 270 leków sierocych, podczas gdy wcześniej praktycznie ich nie było. Mimo ogromnego postępu musimy jednak zachować pokorę wobec skali wyzwania: spośród około 10 tys. znanych chorób rzadkich jedynie 5 proc. posiada dostępne leczenie. Dla pozostałych 95 proc. nie istnieje żadna terapia, dlatego w obszarze badań i rozwoju wciąż jest do wykonania mnóstwo pracy. Jako Alexion, będący teraz częścią AstraZeneki, działamy w tej dziedzinie od 30 lat. Naszą specjalizacją jest immunologia, a konkretnie układ dopełniacza. Jego dysfunkcje mogą prowadzić do wielu chorób objawiających się neurologicznie, hematologicznie czy nefrologicznie. Nie poprzestajemy jednak na tym. Rozszerzamy badania na rzadkie kardiomiopatie (grupa chorób mięśnia sercowego – red.) oraz rzadkie choroby kości.
A ile cząsteczek może trafić na rynek w najbliższym czasie?
Dwa lata temu AstraZeneca ogłosiła Ambicję 2030, zakładającą osiągnięcie przychodów na poziomie 80 mld dol. oraz wprowadzenie na rynek 20 nowych leków. Alexion wnosi istotny wkład w realizację tego celu. Od czasu ogłoszenia tej ambicji wprowadziliśmy dwa nowe leki na choroby rzadkie – Voydeyę i Beyonttrę – oraz przedstawiliśmy wyniki badań dotyczących kolejnych czterech.
W dłuższej perspektywie koncentrujemy się na terapiach, które mogą zasadniczo zmienić przebieg choroby, a potencjalnie nawet prowadzić do jej wyleczenia, takich jak terapie komórkowe i genowe. W trzecim kwartale ubiegłego roku rozpoczęliśmy pierwsze badania kliniczne obu typów terapii: genowej ALXN2350 w kardiomiopatii rozstrzeniowej związanej z mutacją genu BAG3 oraz komórkowej AZD0120 w amyloidozie AL.
Jak wygląda dostęp do terapii dla pacjentów z chorobami rzadkimi w Polsce i w Europie?
Istnieje badanie firmy IQVIA, które analizuje dostępność leków zatwierdzonych przez EMA (Europejską Agencję Leków) w poszczególnych krajach. Teoretycznie zatwierdzenie leku w UE powinno oznaczać jego dostępność na 27 rynkach. W praktyce sytuacja jest bardzo zróżnicowana. Najszerszy dostęp mają Niemcy, nieco mniejszy Włochy czy Francja. Polska plasuje się w środku tego zestawienia. Co ciekawe, badanie to wykazuje, że dostęp do leków nie zawsze jest skorelowany z wielkością PKB. Istnieją kraje bardzo zamożne, gdzie pacjenci mają trudniejszy dostęp do terapii niż w krajach o mniejszym budżecie. To pokazuje, że jest to kwestia priorytetów politycznych i suwerennych decyzji rządów dotyczących podziału środków w systemie ochrony zdrowia.
Jak ocenia pani system leczenia pacjentów z chorobami rzadkimi w Polsce?
Dostrzegam bardzo obiecujące prace legislacyjne, m.in. na rzecz utworzenia ośrodków eksperckich. Nie wszyscy lekarze dysponują odpowiednią wiedzą specjalistyczną, jeżeli chodzi o choroby rzadkie. Takie centra mogłyby znacząco skrócić czas potrzebny do postawienia diagnozy, a pacjent czeka na diagnozę średnio aż pięć lat, odwiedzając w tym czasie różnych lekarzy, którzy szukają przyczyn jego dolegliwości. Specjalistyczne ośrodki mogą ten czas skrócić.
Proponowane rozwiązania obejmują również zapisy dotyczące wykorzystania cyfrowych rozwiązań w ochronie zdrowia oraz telekonsultacji jako sposobu na połączenie wiedzy specjalistycznej dostępnej w jednej części kraju z pacjentami i lekarzami znajdującymi się w odległych regionach.
Bardzo przydatnym rozwiązaniem byłby także krajowy rejestr chorób rzadkich, nad którego stworzeniem pracuje Polska – podobny postulat pojawia się zresztą jako priorytet w propozycjach w krajach Azji Południowo-Wschodniej. Rząd, aby móc planować przyszłe działania i decyzje, musi wiedzieć, ilu pacjentów dotyczy dany problem oraz jak wiele przypadków poszczególnych chorób występuje w populacji. Rejestr gromadzący dane o liczbie chorób, ich przebiegu i stopniu ciężkości stanowi fundament skutecznej polityki zdrowotnej i pozwala koncentrować wysiłki oraz inwestycje tam, gdzie są one najbardziej potrzebne.
Polska dysponuje już solidnymi filarami i fundamentami w tej dziedzinie – wysoko wykwalifikowaną kadrą medyczną oraz ekspertami dobrze osadzonymi w europejskich sieciach, w tym w europejskiej sieci referencyjnej. Wszyscy oni dążą do tego, żeby zapewniać pacjentom w Polsce coraz lepszą opiekę.
Materiał powstał we współpracy z AstraZenecą
