- Na przestrzeni ostatnich kilkudziesięciu lat sytuacja pacjentów z mukowiscydozą uległa poprawie, nie ma wątpliwości. O chorobie wiemy coraz więcej, przełomowy był 1989 rok, gdy odkryto, że jest to choroba genetyczna. Uświadomiło nam to, że skoro jest to choroba genetyczna, to leczenie objawowe jest niewystarczające - mówi Marek Macyszyn.
- Zaczęły się poszukiwania nad terapią, która jest określana jako leczenie przyczynowe, bezpośrednio wpływająca na przyczynę choroby. W Polsce pacjenci nie mają dostępu do leczenia, które bezpośrednio wpływa na przyczynę choroby. To duża bariera dla chorych - dodaje.
Partnerem programu jest Vertex Pharmaceuticals (Poland) Sp. z o.o.