W poszukiwaniu nowych leków i przełomowych terapii

Dużym wyzwaniem jest zwiększenie pacjentom dostępności do nowoczesnych terapii. Aby zoptymalizować proces powstawania leków, nastąpił podział specjalizacji w branży.

– Duże koncerny farmaceutyczne zaczęły współpracować z firmami typu CRO (ang. contract research organization), takimi jak Selvita, zlecając im badania nad poszczególnymi etapami odkrywania i rozwoju leków, w celu maksymalizacji wykorzystania dostępnych na rynku kompetencji i zasobów – mówi Edyta Jaworska z zarządu Selvity.

W pracach nad odkrywaniem leków coraz większe znaczenie ma bioinformatyka, wykorzystująca mechanizmy sztucznej inteligencji m.in. do analizy dużych zbiorów danych, co skraca czas wyboru odpowiednich cząsteczek do dalszego etapu badań.

Szybkie tempo

Niewłaściwe odżywianie, stres, brak snu – to czynniki sprzyjające rozwojowi wielu chorób, w tym nowotworowych. Znalezienie możliwości wyleczenia wszystkich chorób nowotworowych jest ogromnym wyzwaniem. Medycyna odnosi w tej walce stopniowe sukcesy, zmieniając niektóre dotychczas śmiertelne choroby w choroby przewlekłe.

Na rozwoju tzw. terapii małocząsteczkowych w onkologii koncentruje się firma Ryvu Therapeutics.

– Onkologia jest jedną z dziedzin, w których obserwowalny jest znaczący postęp w stronę terapii genowych i medycyny spersonalizowanej – podkreśla Krzysztof Brzózka, wiceprezes w Ryvu. Dodaje, że jest to możliwe dzięki dynamicznemu rozwojowi biologii molekularnej i wiedzy na temat nowotworów. Na plus działa też współpraca dużych firm farmaceutycznych z mniejszymi biotechnologicznymi czy też firmami typu spin-off z najlepszych uczelni na świecie. Ten trend łączenia często unikalnych kompetencji jest obecnie jednym z najważniejszych w całej branży.

Spersonalizowana medycyna nabrała tempa po 2001 roku, kiedy to rozszyfrowano mapę ludzkiego genomu. Coraz więcej terapii stosowanych jest zarówno w onkologii, jak i leczeniu tzw. chorób rzadkich.

– Szacuje się, że ta gałąź medycyny może urosnąć o 100 proc. w ciągu najbliższych pięciu lat. W przypadku niektórych chorób, takich jak przewlekła białaczka szpikowa, zastosowanie medycyny spersonalizowanej zwiększa pięcioletni wskaźnik przeżycia nawet do 90 proc. – podkreśla Adam Kuzdraliński, dyrektor działu naukowego marki Sundose.

Nowotwory pod lupą

Pomimo sukcesów w onkologii w dalszym ciągu ogromnym wyzwaniem dla medycyny pozostają chociażby rak trzuski czy glejak wielopostaciowy. W obu przypadkach wskaźnik pięcioletniego przeżycia pacjentów z takimi rozpoznaniami wynosi wciąż poniżej 10 proc. Należy mieć nadzieję, że intensywnie rozwijające się nowe terapie będą w stanie poprawić te rokowania.

– Jednym z głównych trendów ostatnich lat w rozwoju terapii przeciwnowotworowych jest podejście oparte na wykorzystaniu układu immunologicznego pacjenta do walki z nowotworem, czyli immunoonkologia lub inaczej immunoterapia nowotworów – mówi Maciej Mazurek, dyrektor działu nauki i innowacji w Pure Biologics. Biotechnologiczna firma przypomina, że pierwszy z leków z tej grupy został zarejestrowany w 2011 roku w terapii czerniaka, a obecnie w pełni przebadanych i zarejestrowanych jest już 11 terapii immunoonkologicznych. O skali aktualnego zainteresowania terapiami opartymi na wykorzystaniu naturalnej ochrony organizmu świadczyć może liczba rozpoczętych w 2020 roku prawie 2100 badań klinicznych.

Nad nowatorskimi terapiami pracuje też inna polska firma, Captor Therapeutics. Mowa tu o TPD (ang. targeted protein degradation), czyli technologii, która umożliwia usuwanie białek chorobotwórczych. Captor ma w portfelu pięć projektów rozwoju leków na etapie przedklinicznym. Najbardziej zaawansowany celuje w tzw. guzy lite – w raka wątrobokomórkowego. Częstość występowania tej choroby rośnie, a rokowania są bardzo niekorzystne.

W pracach nad nowymi terapiami instytucje łączą siły również na poziomie międzynarodowym. 23 lutego Narodowy Instytut Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie zawarł porozumienie o współpracy z National Cancer Institute. Współpraca dotyczyć będzie sześciu obszarów, w tym profilaktyki i badań w onkologii. NCI jest główną agencją rządu federalnego w USA zajmującą się badaniami i edukacją w zakresie nowotworów.

Ważna diagnostyka

W ostatnich latach na znaczeniu zyskują rozwiązania, które wspierają diagnostykę. Szybsze podejmowanie decyzji terapeutycznych i monitorowanie w czasie rzeczywistym stanu pacjenta to najważniejsze możliwości, jakie wnosi do ochrony zdrowia rozwój urządzeń typu POCT, czyli testowania w miejscu świadczenia usług. Wybuch pandemii wzmocnił ten trend. – Pojawiło się zapotrzebowanie na szybką diagnostykę, która pozwoli na decyzje dotyczące identyfikacji różnych patogenów w ciągu kilku lub kilkunastu minut – mówi Miron Tokarski, prezes firmy Genomtec. Jest ona w trakcie prac nad wdrożeniem platformy do szybkiej diagnostyki genetycznej.

Nad innowacyjnymi projektami z zakresu diagnostyki oraz nowatorskich terapii i leków pracują też inne polskie firmy, np. Scope Fluidics, NanoGroup, Celon Pharma i Mabion.

Ambitne cele dla polskiej medycyny

W sektorze ochrony zdrowia szczególnie istotne są działania, które usuwają przyczynę choroby. Mowa tu m.in. o terapiach genowych (w przypadku chorób o podłożu genetycznym), eliminacji drobnoustrojów patogennych oraz komórek nowotworowych. Polski Instytut Ekonomiczny uważa, że postulowana polska strategia rozwoju biotechnologii powinna opierać się na ambitnych celach wypracowania pozycji co najmniej regionalnego lidera w zakresie medycyny spersonalizowanej, chorób genetycznych, neurodegeneracyjnych i terapiach odwracających skutki zmian chorobowych. ?

Dużym wyzwaniem jest zwiększenie pacjentom dostępności do nowoczesnych terapii. Aby zoptymalizować proces powstawania leków, nastąpił podział specjalizacji w branży.

Pozostało 91% artykułu