Tak szybka ścieżka do pierwszych testów klinicznych jest najlepszym dowodem na to, jak bardzo są potrzebne leki przeciw chorobie Alzheimera, Parkinsona czy rzadziej występującej, ale groźnej Creutzfeldta-Jakoba. Łączy je nieprawidłowa struktura białek odkładających się w postaci płytek w mózgach osób chorych. Teraz się wydaje, że naukowcy znaleźli jeden sposób, aby te nieprawidłowe złogi rozbić.
Ma w tym pomóc wirus, odkryty... pół wieku temu w ściekach. To bakteriofag (wirus atakujący bakterie) o nazwie M13. Od dawna naukowcy badają jego możliwości, nie tylko w medycynie, ale również do budowy nanostruktur, baterii nowego typu czy w fotowoltaice. Spostrzeżenie, że M13 potrafi się przyklejać do białek o nieprawidłowej budowie, pozwala jednak wykorzystać jego cechy w walce z chorobami neurodegeneracyjnymi.
– To była całkowita niespodzianka – mówi Richard Fisher z NeuroPhage Pharmaceuticals, firmy zajmującej się zastosowaniem tej wiedzy w praktyce terapeutycznej. – Mamy coś całkowicie nowego. Nigdy nie było żadnego leku, który mógłby wziąć na cel wszystkie te postacie białek.
Naukowcy wykorzystali zdolność M13 do „rozpoznawania" nieprawidłowych białek – działa to jak system naprowadzania na cel. Przymocowali do niego przeciwciało, dzięki któremu organizm jest w stanie samodzielnie pozbyć się płytek. Firma nazywa tę technologię GAIM – General Amyloid Interaction Motif.
Pierwsze wyniki testów – jeszcze na modelach zwierzęcych – Fisher zaprezentował podczas międzynarodowej konferencji Alzheimer's Association w Waszyngtonie. W mózgach myszy uformowały się płytki charakterystyczne dla choroby Alzheimera i Parkinsona – złogi beta-amyloidu, splątki białka tau oraz alfa-synukleiny (tzw. ciała Lewy'ego). Naukowcom z NeuroPhage udało się rozbić te płytki i jednocześnie wykazać, że zdolności poznawcze zwierząt się poprawiły. Stąd ogromny optymizm. – To jest lek nowej generacji – przekonuje Maria Carillo z Alzheimer's Association. – Może zatrzymać chorobę u jej źródeł.