Reklama

Pacjenci powinni mieć dostęp do wszystkich terapii

Terapia genowa, która po jednorazowym podaniu może zapobiec wystąpieniu śmiertelnej choroby SMA, ma szansę na refundację w ramach Funduszu Medycznego.

Publikacja: 16.03.2021 14:40

Wczesne zastosowanie leczenia chroni dzieci przed wózkiem inwalidzkim

Wczesne zastosowanie leczenia chroni dzieci przed wózkiem inwalidzkim

Foto: Rzeczpospolita, Adam Golec

Jaśmina niedawno skończyła trzy lata. Chodzi, biega, mówi. Ostatnio przeżywa trzecią falę fascynacji Świnką Peppą. Ktoś by powiedział, że u trzylatki to normalne, ale dla jej rodziców, rodzeństwa i lekarzy to prawdziwy cud. Jaśmina cierpi na SMA – rdzeniowy zanik mięśni, śmiertelną, ultrarzadką chorobę genetyczną, która w ciągu kilku miesięcy po narodzinach może doprowadzić do paraliżu, a następnie do śmierci. Dziewczynka rozwija się normalnie, bo została zdiagnozowana jeszcze przed narodzinami i jako pierwsze dziecko z Polski została poddana terapii genowej (AVXS-101, onasemnogen abeparwowek, zolegsma), którą otrzymała przedobjawowo w ramach badań klinicznych prowadzonych w USA.

Pozostało jeszcze 87% artykułu

Tylko 19 zł miesięcznie przez cały rok.

Bądź na bieżąco. Czytaj sprawdzone treści od Rzeczpospolitej. Polityka, wydarzenia, społeczeństwo, ekonomia i psychologia.

Treści, którym możesz zaufać.

Reklama
Leki i terapie
„Historyczna” lista refundacyjna. 50 nowych terapii dla pacjentów
Leki i terapie
Popularny lek na otyłość a ryzyko incydentów sercowo-naczyniowych
Leki i terapie
Seniorzy nadużywają leków za darmo. Poznaliśmy dane
Leki i terapie
Leczymy 300 tys. pacjentów za 11 mld złotych
Leki i terapie
Wiceprezeska Bayer: „Firmy nie mają elastyczności cenowej”
Reklama
Reklama