Czy Fundusz Medyczny jest potrzebny pacjentom?

To dodatkowe źródło finansowania dla terapii o wysokim stopniu innowacyjności, które często nie spełniają kryteriów zwykłej ścieżki refundacyjnej dla np. programów lekowych. Na te terapie czekają chorzy na choroby nowotworowe, w tym rzadkie, ale też cierpiący na choroby rzadkie, szczególnie o podłożu jednogenowym, dla których terapie komórkowe mogą być skuteczną opcją terapeutyczną stosowaną jednorazowo i potencjalnie zapewniającą zdrowie i lepszy rozwój przez resztę życia.

Dlaczego nie są finansowane w ramach programów lekowych?

Najczęściej nie spełniają kryterium tzw. efektywności kosztowej. Trudno też orzec, czy efekty ich zastosowania będą trwałe i na ile. Obserwacje światowe są również zbyt krótkie. Logiczne byłoby monitorowanie tych terapii w perspektywie średnio- i długoterminowej, ale, zgodnie z ustawą, pierwsza decyzja refundacyjna wydawana jest na dwa lata – to za krótko, by stwierdzić, czy terapia jest skuteczna. Trudno też stosować instrumenty dzielenia ryzyka (RSS) na okres wykraczający poza decyzję refundacyjną. A RSS mogłyby być ratunkiem dla ograniczonego budżetu. Pozwalają bowiem np. rozłożyć płatność na wiele rat realizowanych w kolejnych latach po podaniu terapii, albo zdecydować o tym, że płatnik zapłaci firmie część kwoty dopiero wówczas, gdy lek okaże się skuteczny długoterminowo.

W jaki sposób reguluje te kwestie ustawa o FM?

Zakłada inne kryteria oceny technologii medycznych, uwzględniające specyfikę chorób rzadkich i onkologicznych. Znamy jedynie ogólne kryteria, np. niezaspokojona potrzeba zdrowotna czy jakość dowodów naukowych, wedle których Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT) oceni określone terapie jako przełomowe. Należy oczekiwać wyższego poziomu finansowania terapii w ramach FM,

na co wskazują potrzeby pacjentów, ale i rozwiązań systemowych związanych z rosnącą liczbą innowacyjnych terapii, które należy ocenić i sfinansować. Do tej grupy będzie należało coraz więcej zaawansowanych terapii, takich jak terapie genowe i komórkowe. Choć dziś efektywne terapie dotyczą 3 proc. chorób rzadkich, to w najbliższym czasie, przy tak dużym postępie rozwoju genetyki i biotechnologii, należy spodziewać się wielu opcji terapeutycznych, które z jednej strony staną się nadzieją dla pacjentów, a z drugiej – wyzwaniem finansowym dla systemów ochrony zdrowia nawet dużo bogatszych niż polski. W laboratoriach wiodących firm farmaceutycznych i biotechnologicznych, na różnych etapach rozwoju, znajduje się – ostrożnie szacując – kilkadziesiąt takich terapii.