Choć w onkologii od kilku lat mówi się już nie tylko o medycynie spersonalizowanej, która dostosowuje terapię do indywidualnych potrzeb pacjenta, ale też o medycynie precyzyjnej, większość polskich chorych skazana jest na leczenie z ubiegłego wieku. Prawo nie pozwala zastosować na koszt Narodowego Funduszu Zdrowia leku refundowanego w raku piersi w leczeniu raka jajnika i na odwrót, choć badania wskazują, że to on byłby najskuteczniejszy.

Celować w konkretną mutację

Nauka dawno odeszła od myślenia o nowotworze jako o chorobie konkretnego narządu. Dziś traktuje go jako schorzenie genomu, czyli informacji genetycznej zapisanej w jądrze komórki nowotworowej. Lekarze doskonale wiedzą, że dwie pacjentki z rakiem piersi mogą mieć zupełnie inne mutacje, a u jednej z nich może wystąpić mutacja najczęstsza np. w raku płuca. Na szczęście z miesiąca na miesiąc wydłuża się lista zaburzeń genomu, które można leczyć terapią celowaną. To powoduje, że zmienia się podejście do diagnostyki. – Dzisiaj chcemy badać wszystkie geny, o których wiemy, że mogą mieć związek z powstawaniem nowotworu. Medycyna precyzyjna daje możliwość znalezienia terapii celowanej niezależnie od tego, w jakim nowotworze wykrywamy konkretne mutacje – tłumaczy dr Aleksander Sowa, biolog molekularny i dyrektor ds. strategii i rozwoju portfolio w Roche Polska. Dodaje, że zdarza się, że do wszystkich badań, jakie trzeba by było wykonać w raku płuca, często nie wystarcza pobranej tkanki.

Nowe możliwości diagnostyczne ułatwiają pacjentowi skuteczniejsze leczenie, jednak optymalny dla niego lek często nie jest refundowany przy jego diagnozie czy, jak to nazywają prawnicy, w jego wskazaniu. W takim przypadku pacjent i szpital nie tylko muszą uzyskać zgodę na jego zastosowanie, ale też czasem sami go sfinansować.

Problemem może być nie tylko terapia lekiem nierefundowanym w danym wskazaniu, ale także badania potrzebne do wykrycia mutacji nowotworu. Wiele z nich jest jeszcze w Polsce niedostępnych albo bardzo drogich. Pacjenci wysyłają więc próbki za granicę, np. do Stanów Zjednoczonych. Koszty takich badań idą w tysiące dolarów, dlatego pacjenci muszą szukać finansowania w fundacjach.

Kiedy jednak pacjent zgromadzi odpowiednie środki, a wyniki zaawansowanej diagnostyki wskażą na konieczność zastosowania leku niestosowanego w danym nowotworze, można walczyć o jego refundację ze środków publicznych.

Potrzebne zgody resortu

Z myślą o takich pacjentach resort zdrowia wprowadził ratunkowy dostęp do technologii lekowych (RDTL). Przewiduje on, że Ministerstwo Zdrowia może wyrazić zgodę na pokrycie kosztów leku, który jest niezbędny dla ratowania życia lub zdrowia pacjenta, a w szpitalu, gdzie jest on leczony, wyczerpano już wszystkie dostępne technologie medyczne finansowane przez NFZ, możliwe do zastosowania w tym wskazaniu. Lek musi jednak posiadać pozwolenie na dopuszczenie do obrotu w Polsce, a konieczność jego zastosowania musi wynikać ze wskazań aktualnej wiedzy medycznej. W tym przypadku wniosek do resortu składa szpital, a prośbę lekarzy ocenia konsultant wojewódzki lub krajowy w danej dziedzinie medycyny. Jak przyznaje prof. Wiesław Wiktor Jędrzejczak z Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, w Klinice Chorób Wewnętrznych, Onkologii i Hematologii, w której pracuje, wnioski o RDTL składane są kilka razy w miesiącu, najczęściej dla chorych na szpiczaka czy ostrą białaczkę limfoblastyczną.

– Wadą RDTL jest jednak to, że refundacja terapii przyz-
nawana jest tylko na trzy miesiące, a leczenie trwa zwykle dłużej, więc co kwartał występujemy z nowym wnioskiem. Kolejna – to czas rozpatrywania wniosku. Dlatego zwykle działamy dwutorowo – my występujemy o RDTL,
a pacjent zbiera na leczenie przy pomocy fundację – mówi prof. Wiesław Wiktor Jędrzejczak.

W przypadku leków nieposiadających pozwolenia na dopuszczenie do obrotu lub niedostępnych w Polsce stosuje się import docelowy. Leki takie muszą być dopuszczone do obrotu w kraju, z którego są sprowadzane, i mieć aktualne pozwolenie. O import docelowy pacjent wnioskuje sam i również sam może się odwołać od niekorzystnej decyzji resortu.

Jak starać się o RDTL i import docelowy leku

Wymagający terapii lekami, które w Polsce są niedostępne lub nie są finansowane przez NFZ ze środków publicznych, mogą skorzystać z dwóch mechanizmów – ratunkowego dostępu do technologii lekowych (RDTL) albo importu docelowego połączonego z refundacją – mówi mec. Juliusz Krzyżanowski z Baker McKenzie.

Przy RDTL wniosek o pokrycie kosztu leku złożyć może tylko szpital i tylko on może później odwoływać się od odmownych decyzji. Przy imporcie docelowym zapotrzebowanie składa szpital lub lekarz prowadzący leczenie poza szpitalem. W przypadku wnioskowania o sprowadzenie leku na potrzeby konkretnego pacjenta w trybie ambulatoryjnym to pacjent musi złożyć wniosek o jego refundację do resortu zdrowia i może się odwołać od niekorzystnego dla niego rozstrzygnięcia. Co istotne, w procedurze importu docelowego po uzyskaniu wspomnianych zgód lek musi jeszcze zostać sprowadzony z zagranicy, co może wydłużyć czas oczekiwania na rozpoczęcie leczenia.