SMA trzeba leczyć natychmiast

Terapia genowa jest najskuteczniejsza przed wystąpieniem objawów – mówi prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska z Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego.

Publikacja: 14.02.2022 20:49

Prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska z Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego Gdańskiego Uniwersytetu M

Prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska z Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego

Foto: uniwersyteckie centrum kliniczne

W lutym obchodzimy Światowy Dzień Chorób Rzadkich – jak przez ostatni rok zmieniła się sytuacja pacjenta chorego na rdzeniowy zanik mięśni (SMA)?

Kluczową zmianą było wprowadzenie badań przesiewowych. Obecnie identyfikujemy pacjentów już przed pojawieniem się objawów. Niestety, wciąż jest problem z odpowiednią dla nich terapią. Obecnie dostępna jest jedna w ramach programu lekowego. Wiem, że trwają rozmowy odnośnie do terapii genowej, ale choć były obietnice, wciąż nie ma refundacji. Ponadto kolejna cząsteczka jest w trakcie oceny przez Agencję Oceny Technologii Medycznej i Taryfikacji.

Pozostało jeszcze 91% artykułu

Dostęp na ROK tylko za 79zł z Płatnościami powtarzalnymi BLIK

Jak zmienia się Polska, Europa i Świat? Wydarzenia, społeczeństwo, ekonomia i historia w jednym miejscu i na wyciągnięcie ręki.
Subskrybuj i bądź na bieżąco!
Zdrowie
Europa potrzebuje popytu na innowacje
Zdrowie
Nowe świadczenie dla pacjentów z SM
Zdrowie
Stwardnienie rozsiane to nie wyrok
Zdrowie
SM nie musi oznaczać niepełnosprawności
Materiał Promocyjny
Mieszkania na wynajem. Inwestowanie w nieruchomości dla wytrawnych
Zdrowie
Waldemar Malinowski, prezes OZPSP: Bez korekty ustawy podwyżkowej wszystko się zawali, łącznie z NFZ-em