Reklama

SMA trzeba leczyć natychmiast

Terapia genowa jest najskuteczniejsza przed wystąpieniem objawów – mówi prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska z Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego.

Publikacja: 14.02.2022 20:49

Prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska z Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego Gdańskiego Uniwersytetu M

Prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska z Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego

Foto: uniwersyteckie centrum kliniczne

W lutym obchodzimy Światowy Dzień Chorób Rzadkich – jak przez ostatni rok zmieniła się sytuacja pacjenta chorego na rdzeniowy zanik mięśni (SMA)?

Kluczową zmianą było wprowadzenie badań przesiewowych. Obecnie identyfikujemy pacjentów już przed pojawieniem się objawów. Niestety, wciąż jest problem z odpowiednią dla nich terapią. Obecnie dostępna jest jedna w ramach programu lekowego. Wiem, że trwają rozmowy odnośnie do terapii genowej, ale choć były obietnice, wciąż nie ma refundacji. Ponadto kolejna cząsteczka jest w trakcie oceny przez Agencję Oceny Technologii Medycznej i Taryfikacji.

Pozostało jeszcze 91% artykułu

Już za 19 zł miesięcznie przez rok

Jak zmienia się Polska, Europa i Świat? Wydarzenia, społeczeństwo, ekonomia i historia w jednym miejscu i na wyciągnięcie ręki.

Subskrybuj i bądź na bieżąco!

Reklama
Zdrowie
Nowe wytyczne dla pacjentów onkologicznych. Ważny apel do osób palących papierosy
Zdrowie
Zdrowie psychiczne dzieci i młodzieży wkracza do polityki cyfrowej UE
Zdrowie
Wyzwania dla zdrowia publicznego
Zdrowie
Podwyżki dla lekarzy i pracowników ochrony zdrowia. Ministerstwo Zdrowia odkrywa karty
Zdrowie
Otyłość wyzwaniem cywilizacyjnym XXI wieku
Reklama
Reklama