Tylko 19 zł miesięcznie przez cały rok.
Bądź na bieżąco. Czytaj sprawdzone treści od Rzeczpospolitej. Polityka, wydarzenia, społeczeństwo, ekonomia i psychologia.
Treści, którym możesz zaufać.
Reklama
SMA trzeba leczyć natychmiast
Terapia genowa jest najskuteczniejsza przed wystąpieniem objawów – mówi prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska z Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego.
Prof. Maria Mazurkiewicz-Bełdzińska z Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego
W lutym obchodzimy Światowy Dzień Chorób Rzadkich – jak przez ostatni rok zmieniła się sytuacja pacjenta chorego na rdzeniowy zanik mięśni (SMA)?
Kluczową zmianą było wprowadzenie badań przesiewowych. Obecnie identyfikujemy pacjentów już przed pojawieniem się objawów. Niestety, wciąż jest problem z odpowiednią dla nich terapią. Obecnie dostępna jest jedna w ramach programu lekowego. Wiem, że trwają rozmowy odnośnie do terapii genowej, ale choć były obietnice, wciąż nie ma refundacji. Ponadto kolejna cząsteczka jest w trakcie oceny przez Agencję Oceny Technologii Medycznej i Taryfikacji.
Pozostało jeszcze 91% artykułu
Reklama
Zdrowie
ADHD u kobiet – ciche, niewidzialne i wciąż nierozumiane
ADHD, czyli zespół nadpobudliwości psychoruchowej z deficytem uwagi, obrosło mitami. Wielu osobom kojarzy się z...
Zdrowie
Rzadkie choroby płuc: odnaleźć tych, którzy potrzebują leczenia
Szacunki zakładają, że na śródmiąższowe choroby płuc cierpi ok. 27 tys. Polaków. Leczonych jest ok. 6 tys. Ziden...
Zdrowie
Dr hab. Michał Jarząb: Nareszcie nie mamy zapóźnień
– Odsunięcie w czasie nawrotu raka jest nie do przecenienia i z punktu widzenia pacjentek, i całego społeczeństw...
Zdrowie
Skuteczne prawo patentowe musi iść w parze z innowacjami
Odpowiednie regulacje prawne i sprawnie działające sądownictwo są konieczne dla szybszego rozwoju innowacji w Po...
Zdrowie
Jak wykorzystać dane pacjentów i nie stracić zaufania
O rozwoju sztucznej inteligencji w medycynie i farmacji mówi się od lat, jednak na rynku wciąż nie ma leku oprac...
