To szansa na pokonanie najczęstszego schorzenia genetycznego ludzi. Występuje ono u jednego dziecka na 2 – 2,5 tys. urodzeń. Od 1989 roku wiadomo, że za mukowiscydozę odpowiada mutacja genu CFTR. Uszkodzony gen sprawia, że organizm chorego produkuje nadmiernie lepki śluz, m.in. w płucach i oskrzelach, w przewodzie pokarmowym. Pojawiają się przewlekłe zapalenia płuc, zatok i trzustki oraz uszkodzenia wątroby. Wszystko to sprawia, że pacjenci dożywają zaledwie ok. 35 – 45 lat.
Najgorsze zaś jest to, że dziś nie mamy skutecznej metody walki z mukowiscydozą. Leczy się ją objawowo – usuwając wydzielinę i hamując zakażenia antybiotykami.
[srodtytul]Nowa nadzieja[/srodtytul]
Są też dobre wiadomości – mukowiscydoza to choroba biorąca się z uszkodzenia jednego genu, postępująca powoli, dająca czas na leczenie. Teoretycznie powinna łatwo poddawać się terapii genowej polegającej na podstawieniu poprawnej wersji genu CFTR zamiast tej oryginalnej, uszkodzonej.
[wyimek]Praktyczne zastosowanie tej metody to tylko kwestia czasu – zapewniają naukowcy [/wyimek]
