Zdrowe geny od wirusa

Metodę leczenia mukowiscydozy zmodyfikowanymi wirusami opracowali amerykańscy specjaliści

Aktualizacja: 22.07.2009 19:18 Publikacja: 21.07.2009 23:59

Fot. leonelcunha

Fot. leonelcunha

Foto: Flickr

To szansa na pokonanie najczęstszego schorzenia genetycznego ludzi. Występuje ono u jednego dziecka na 2 – 2,5 tys. urodzeń. Od 1989 roku wiadomo, że za mukowiscydozę odpowiada mutacja genu CFTR. Uszkodzony gen sprawia, że organizm chorego produkuje nadmiernie lepki śluz, m.in. w płucach i oskrzelach, w przewodzie pokarmowym. Pojawiają się przewlekłe zapalenia płuc, zatok i trzustki oraz uszkodzenia wątroby. Wszystko to sprawia, że pacjenci dożywają zaledwie ok. 35 – 45 lat.

Najgorsze zaś jest to, że dziś nie mamy skutecznej metody walki z mukowiscydozą. Leczy się ją objawowo – usuwając wydzielinę i hamując zakażenia antybiotykami.

[srodtytul]Nowa nadzieja[/srodtytul]

Są też dobre wiadomości – mukowiscydoza to choroba biorąca się z uszkodzenia jednego genu, postępująca powoli, dająca czas na leczenie. Teoretycznie powinna łatwo poddawać się terapii genowej polegającej na podstawieniu poprawnej wersji genu CFTR zamiast tej oryginalnej, uszkodzonej.

[wyimek]Praktyczne zastosowanie tej metody to tylko kwestia czasu – zapewniają naukowcy [/wyimek]

Niestety, to łatwe tylko na papierze – mukowiscydoza słabo poddaje się leczeniu genetycznemu. Podobne metody wypróbowane do tej pory okazywały się albo mało skuteczne, albo powodowały nowe infekcje.

Osiągnięcie naukowców z Uniwersytetu Karoliny Północnej może być przełomem w genetycznej terapii tej choroby. Zespół kierowany przez

dr. Raya Picklesa z uniwersyteckiego Wydziału Mikrobiologii i Immunologii oraz Centrum Leczenia i Badań nad Mukowiscydozą wykorzystał wirusy paragrypy do skutecznego przeniesienia poprawnej kopii genu do komórek chorego. Na razie metodę tę testowano w laboratorium. Sprawę opisuje najnowsze wydanie “PloS Biology”.

– Pierwszy raz udało się dostarczyć poprawny gen do komórek takich jak te występujące w płucach pacjentów z mukowiscydozą – mówi dr Pickles. Skuteczność tej terapii oceniania jest na 60 – 70 proc. – tyle komórek w laboratorium “dostało” nowy, poprawny gen. – Jeśli weźmiecie pod uwagę wcześniejsze wyniki testów klinicznych, w których skuteczność wynosiła w najlepszym razie ok. 0,1 proc., to jest to ogromny skok naprzód – tłumaczy naukowiec.

Strzałem w dziesiątkę okazał się wybór wirusów paragrypy. Zwykle powodują one infekcje dróg oddechowych. Ponieważ w przypadku mukowiscydozy do najpoważniejszych zmian dochodzi w płucach, naukowcy uznali, że właśnie taki wirus sprawdzi się w roli kuriera dostarczającego poprawny gen do komórek pacjenta. Zespół dr. Picklesa wykorzystał do eksperymentów komórki pobrane od pacjentów. – Okazało się, że jeśli użyjemy wirusów wyspecjalizowanych w atakowaniu ludzkiego układu oddechowego, wyposażymy je w poprawny gen, to można dzięki nim ograniczyć występowanie charakterystycznych objawów – mówi mikrobiolog.

[srodtytul]Między leczeniem i zakażeniem[/srodtytul]

W wyniku eksperymentów komórki pacjentów zachowywały się tak, jak komórki zdrowego człowieka. Nadmierna produkcja śluzu, charakterystyczna dla tej choroby, została zablokowana.

To nie jest pierwsza próba użycia terapii genowej do walki z mukowiscydozą. Podobny pomysł testowano już w 1993 roku. Czterech pacjentów otrzymało dawkę zmodyfikowanych wirusów przez nos. Wprawdzie ok.

1 proc. komórek wykazywał obecność poprawnego genu mukowiscydozy, jednak u pacjentów doszło do poważnej infekcji górnych dróg oddechowych. Podobnie było ze wszystkimi kolejnymi próbami wykorzystania wirusów do terapii genowej mukowiscydozy. Było ich co najmniej kilkanaście. Zawsze lekarze musieli wybierać – albo skuteczność (mierzona liczbą komórek z nowym, prawidłowym genem), ale zarazem groźba zakażenia wynikająca z użycia wirusów, albo bezpieczeństwo, lecz niska skuteczność.

Osiągnięcie amerykańskiego zespołu może to zmienić.

– Nie udało nam się jeszcze stworzyć takiego wirusa, którego moglibyśmy śmiało podać pacjentom, jednak powoli, lecz pewnie, zmierzamy w tym kierunku – zapewnia dr Pickles. – To tylko kwestia czasu, zanim nauczymy się to robić skutecznie i bezpiecznie.

Masz pytanie, wyślij e-mail do autora: [mail=p.koscielniak@rp.pl]p.koscielniak@rp.pl[/mail]

To szansa na pokonanie najczęstszego schorzenia genetycznego ludzi. Występuje ono u jednego dziecka na 2 – 2,5 tys. urodzeń. Od 1989 roku wiadomo, że za mukowiscydozę odpowiada mutacja genu CFTR. Uszkodzony gen sprawia, że organizm chorego produkuje nadmiernie lepki śluz, m.in. w płucach i oskrzelach, w przewodzie pokarmowym. Pojawiają się przewlekłe zapalenia płuc, zatok i trzustki oraz uszkodzenia wątroby. Wszystko to sprawia, że pacjenci dożywają zaledwie ok. 35 – 45 lat.

Najgorsze zaś jest to, że dziś nie mamy skutecznej metody walki z mukowiscydozą. Leczy się ją objawowo – usuwając wydzielinę i hamując zakażenia antybiotykami.

Pozostało 85% artykułu
Nauka
W organizmach delfinów znaleziono uzależniający fentanyl
https://track.adform.net/adfserve/?bn=77855207;1x1inv=1;srctype=3;gdpr=${gdpr};gdpr_consent=${gdpr_consent_50};ord=[timestamp]
Nauka
Orki kontra „największa ryba świata”. Naukowcy ujawniają zabójczą taktykę polowania
Nauka
Radar NASA wychwycił „opuszczone miasto” na Grenlandii. Jego istnienie zagraża środowisku
Nauka
Jak picie kawy wpływa na jelita? Nowe wyniki badań
Materiał Promocyjny
Bank Pekao wchodzi w świat gamingu ze swoją planszą w Fortnite
Nauka
Północny biegun magnetyczny zmierza w kierunku Rosji. Wpływa na nawigację