Lekarstwo na niski wzrost

Produkowana przez zmodyfikowane drożdże somatotropina jest ratunkiem dla dzieci cierpiących na karłowatość przysadkową. To choroba polegająca na zbyt słabym wydzielaniu hormonu wzrostu. Efektem jest m.in. niskorosłość.

Dziś takie dzieci leczy się codziennymi zastrzykami z odpowiednim hormonem, które pozwalają na zlikwidowanie niedoborów. Somatotropinę Biotonu można podawać raz na tydzień.

Preparat uzyskał pozytywną opinię komitetu przy Europejskiej Agencji ds. Leków. Ostateczna decyzja Komisji Europejskiej zapadnie w trzecim kwartale tego roku. Bioton jest pierwszą polską firmą, która otrzymała taką rekomendację dla innowacyjnego produktu biotechnologicznego.

Z Korei do Polski przez Szwajcarię

Lek o przedłużonym uwalnianiu pozwalający wykonywać zastrzyki rzadziej niż codziennie jest dziełem koreańskiej LG Life Sciences. W 2001 roku współpracę z Koreańczykami nawiązała szwajcarska firma Biopartners. Właścicielem tej firmy jest właśnie Bioton.

Zmodyfikowany hormon wzrostu został wprowadzony na koreański rynek jeszcze w 2007 roku pod nazwą Declage. Badania kliniczne w Europie trwały dłużej.

– Trzeba zrozumieć, że proces przygotowania takiego leku jest bardzo skomplikowany. Opracowanie formuły, produkcja na małą skalę to dopiero początek – tłumaczy Sławomir Ziegert, prezes Biotonu. – Przeprowadzenie badań klinicznych i uruchomienie normalnej produkcji jest kosztowne i czasochłonne.

Na badania przedkliniczne i kliniczne nowego leku przeznaczono ponad 100 mln dolarów. Połowę tej sumy pokryła polska firma. Badania wieloośrodkowe przedkliniczne, kliniczne i obserwacyjne trwały w sumie ponad 10 lat, prowadzono je na całym świecie, również w Polsce.

– To prawdziwy przełom, ponieważ jest to pierwsza formuła hormonu wzrostu, która nie wymaga codziennych zastrzyków, a gwarantuje zbliżone efekty działania i bezpieczeństwo, co preparaty do codziennych iniekcji – mówi prof. Christian Strasburger z berlińskiego Charité Universitätsmedizin. – Pacjenci, którzy brali udział w badaniach klinicznych, byli niezadowoleni, gdy testy się zakończyły i musieli wrócić do codziennych zastrzyków. U dzieci dyskomfort spowodowany zastrzykami może prowadzić do omijania dawek.

Dwa lata przewagi

Przedstawiciele firmy najbardziej dumni są jednak z tego, że udało im się wyprzedzić międzynarodowe koncerny farmaceutyczne. Pfizer, Novo Nordisk czy Merck również pracowały nad podobnymi preparatami umożliwiającymi wykonywanie zastrzyków hormonu wzrostu raz na tydzień. Część programów została wstrzymana z powodu słabych efektów podczas badań klinicznych, część ciągle jest testowana.

– Nawet jeżeli nasi konkurenci z powodzeniem przejdą ten etap, będą mieli minimum dwa lata straty – podkreśla Kamila Dobrowolska, dyrektor ds. projektów strategicznych Biotonu.

Na rynku był już jednak wcześniej dostępny podobny preparat o przedłużonym działaniu – Nutropin Depot opracowany przez firmy Genentech i Alkermes mógł być wstrzykiwany nawet raz na miesiąc. Jednak wysokie koszty produkcji sprawiły, że w 2004 wycofano ten lek z rynku.

„Polski" hormon wzrostu produkowany będzie w Korei. Bioton będzie prowadził jego sprzedaż we współpracy z jednym z wielkich koncernów farmaceutycznych w Europie, a także na niektórych rynkach Azji i Pacyfiku oraz Afryki.

Fabryka w polu

Szutrowa droga prowadząca do podwarszawskiej siedziby Biotonu kontrastuje z nowoczesnymi zakładami biotechnologicznymi. Dziś przygotowywana jest do uruchomienia produkcji insuliny na dużą skalę, z czym kojarzony jest obecnie Bioton. – To, co tu robimy, robią jeszcze dwa, może trzy wielkie koncerny na świecie – przekonuje Bogusław Kociński, dyrektor operacyjny firmy.

W wielkich pomieszczeniach nowa aparatura (fermentory, w których bakterie E. coli produkują insulinę) wypełnia tylko część przestrzeni. Ale przedstawiciele firmy podkreślają, że produkcja hormonu wzrostu nie zostanie przeniesiona do Polski.

Czy somatotropina będzie lekiem na wzrost również dla Biotonu? Wartość europejskiego rynku dla preparatów hormonu wzrostu to 800 mln – 1 mld euro rocznie. Na niedobór hormonu wzrostu cierpi ok. 0,01–0,03 Europejczyków. W Polsce refundowanej terapii poddawanych jest ok. 3 tys. dzieci. Pacjentów dorosłych (muszą sami płacić za leczenie) jest kilkuset. Koszt obecnie wykorzystywanych terapii to ok. 4 tys. złotych miesięcznie.

– Spodziewamy się jednak, że uda nam się przekonać nowych pacjentów, a także oczekujemy rozszerzenia wskazań stosowania hormonu wzrostu u dzieci – mówi Kamila Dobrowolska.

Cena terapii hormonem wzrostu o powolnym uwalnianiu nie została jeszcze ustalona. – Będziemy o tym dyskutować z naszymi partnerami. Ceny będą różne na różnych rynkach – zapowiada prezes Ziegert.