Aktualizacja: 27.05.2020 19:38 Publikacja: 27.05.2020 19:38
Foto: fot. mat.pras.
Terapia genowa zolgensma, znana także jako onasemnogene abeparvovec albo AVXS-101, to nadzieja dla noworodków i małych dzieci z pierwszą, najcięższą postacią rdzeniowego zaniku mięśni (spinal muscular atrophy, SMA), który w 90 proc. prowadzi do śmierci lub konieczności stałego podłączenia do respiratora. SMA to dziś jedna z najczęstszych przyczyn zgonów noworodków na tle genetycznym. Co roku w Europie rodzi się ok. 550–600 dzieci z tą chorobą. W Polsce SMA diagnozowane jest rokrocznie u ok. 50–60 niemowlaków.
Polska musi zwiększyć produkcję leków i substancji czynnych oraz stworzyć trwały i odporny system dystrybucji. N...
Zmiany zakładają poszerzenie listy refundacyjnej o szereg leków stosowanych w terapii onkologicznej i innych, w...
Pacjentki z wysokim ryzykiem nawrotu powinny mieć szansę na leczenie mniej toksycznymi metodami – mówi prof. dr...
Prezydent Stanów Zjednoczonych chce obniżyć ceny leków dla Amerykanów nawet o 90 proc. Zapowiada też sankcje wob...
Polski bank z wyróżnieniem w kategorii Metaverse. Międzynarodowe jury doceniło innowacyjną kampanię Pekao dla młodych klientów.
Potrzebny jest jeden ośrodek, który skoordynowałby działania różnych ministerstw i instytucji.
Masz aktywną subskrypcję?
Zaloguj się lub wypróbuj za darmo
wydanie testowe.
nie masz konta w serwisie? Dołącz do nas
