Kolejny lek na SMA daje chorym dzieciom szansę na uniknięcie paraliżu i normalne życie

Zolgensma - drugi lek do terapii rdzeniowego zaniku mięśni - został warunkowo dopuszczony do stosowania w Unii Europejskiej.

Aktualizacja: 27.05.2020 19:38 Publikacja: 27.05.2020 19:38

Kolejny lek na SMA daje chorym dzieciom szansę na uniknięcie paraliżu i normalne życie

Foto: fot. mat.pras.

Karolina Kowalska

Terapia genowa zolgensma, znana także jako onasemnogene abeparvovec albo AVXS-101, to nadzieja dla noworodków i małych dzieci z pierwszą, najcięższą postacią rdzeniowego zaniku mięśni (spinal muscular atrophy, SMA), który w 90 proc. prowadzi do śmierci lub konieczności stałego podłączenia do respiratora. SMA to dziś jedna z najczęstszych przyczyn zgonów noworodków na tle genetycznym. Co roku w Europie rodzi się ok. 550–600 dzieci z tą chorobą. W Polsce SMA diagnozowane jest rokrocznie u ok. 50–60 niemowlaków.

Pozostało jeszcze 91% artykułu

Czytaj więcej, wiedz więcej!
Rok dostępu za 99 zł.

Tylko teraz! RP.PL i NEXTO.PL razem w pakiecie!
Co zyskasz kupując subskrypcję?
- możliwość zakupu tysięcy ebooków i audiobooków w super cenach (-40% i więcej!)
- dostęp do treści RP.PL oraz magazynu PLUS MINUS.

Subskrybuj teraz! Zaloguj się

To, czy jest się zagrożonym nadwagą lub otyłością, można sprawdzić samemu w domu, obliczając wskaźni

Leki i terapie

Farmakoterapia dla chorych na otyłość. Problemem nierefundowane leki

Chorobę otyłościową coraz częściej można dziś leczyć i leczy się farmakologicznie. Problem w tym, że wykorzystyw...

Materiał Promocyjny

Citi Handlowy: Konto oszczędnościowe do 200 tys. zł. Oferta ważna do 12.05.2025

Pfizer zakończył prace nad tabletką na odchudzanie z powodu skutków ubocznych, jakie powodowała

Leki i terapie

Pfizer rezygnuje z leku na odchudzanie. Miał poważne skutki uboczne

Pfizer ogłosił 14 kwietnia decyzję o zaprzestaniu rozwoju danuglipronu, czyli eksperymentalnej tabletki, która m...

„Na polskiej liście leków krytycznych jest 301 pozycji. Z tego w kraju produkuje się ok. 70, a sama

Leki i terapie

Konsekwencje braku leków mogą być gorsze niż inwazja rosyjska

Wybudowanie jednej fabryki substancji czynnych potrzebnych do produkcji 100 leków krytycznych kosztuje 1,8 mld z...

Barbara Misiewicz-Jagielak, dyrektorka ds. relacji zewnętrznych w Polpharma SA i wiceprezeska Krajow

Leki i terapie

Produkcja leków krytycznych w Europie jest nierentowna. „W Chinach była dotowana”

W sprawie produkcji leków krytycznych w Polsce potrzebna jest decyzja polityczna – podkreśla w podcaście „Rzecz...

Materiał Promocyjny

Tech trendy to zmiana rynku pracy

Warunków przyspieszenia transformacji technologicznej nad Wisłą jest wiele. Potrzebne są inwestycje w pracowników, w tym ich szkolenia, ale też dbałość o zdrowie. Nieodzowne są też ułatwienia natury prawnej i jak zawsze – finansowanie.

Trzy czwarte leków innowacyjnych dla pacjentów w Europie jest produkowanych na naszym kontynencie. Z

Leki i terapie

Trzeba zapewnić stabilność dostaw leków w kryzysie

Obecnie nie odnotowujemy większych zakłóceń w łańcuchach dystrybucji, ale to nie oznacza, że sytuacja taka będzi...

Materiał Partnera

Polska ma ogromny potencjał jeśli chodzi o samochody elektryczne

My jesteśmy gotowi na wszystkie scenariusze. Wprowadziliśmy wiele nowych modeli samochodów osobowych, w tym SUV-y, crossovery i auta sportowe. Mamy też pojazdy użytkowe dla wszystkich rodzajów działalności – mówi Attila Szabó, prezes i dyrektor zarządzający Ford Polska.