Nowe terapie SMA to przełom w medycynie

Lekarze pacjentów z SMA apelują o możliwość wyboru terapii. I upatrują w Funduszu Medycznym szansy na refundację terapii genowej.

Aktualizacja: 20.08.2021 16:48 Publikacja: 26.04.2021 17:48

Większość chorób rzadkich ma położe genetyczne. Lekarze starają się, by były wykryte jak najwcześnie

Większość chorób rzadkich ma położe genetyczne. Lekarze starają się, by były wykryte jak najwcześniej

Foto: shutterstock

Przez dziesięciolecia rodzice małych pacjentów, u których zdiagnozowano najcięższe typy rdzeniowego zaniku mięśni (SMA, spinal muscular atrophy), słyszeli od lekarzy, że dla ich syna czy córki nie ma ratunku – mogą tylko się modlić i cieszyć z każdej chwili z dzieckiem. Tak działo się do połowy lat 90., kiedy odkryto genetyczny mechanizm choroby i rozpoczęto pracę nad skutecznym lekiem. Do czasu pojawienia się nowoczesnych metod terapii oddechowej i leczenia farmakologicznego, SMA było najczystszą przyczyną śmierci dzieci do drugiego roku życia.

Pozostało jeszcze 90% artykułu

Już za 19 zł miesięcznie przez rok

Jak zmienia się Polska, Europa i Świat? Wydarzenia, społeczeństwo, ekonomia i historia w jednym miejscu i na wyciągnięcie ręki.

Subskrybuj i bądź na bieżąco!

Reklama
Ochrona zdrowia
Łukasz Jankowski, NIL: Po 2032 roku będziemy kształcić więcej lekarzy niż potrzeba
Ochrona zdrowia
Szpital nie powinien zarabiać
Ochrona zdrowia
NFZ to najtańszy płatnik publiczny w Europie, ale nie ma powodów do dumy
Ochrona zdrowia
Wiceprezes NFZ: Popieram częściowe zamrożenie płac w ochronie zdrowia
Ochrona zdrowia
Opieka koordynowana na pół gwizdka
Reklama
Reklama
Reklama
Reklama