Lek Zolgensma, który jest nowoczesną terapią genową, jest przeznaczony do leczenia dzieci poniżej 2 roku życia z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) - rzadkiej choroby genetycznej, która powoduje upośledzenie mięśni szkieletowych, a w ciężkich przypadkach prowadzi do śmierci. Niestety jedna dawka leku kosztuje ponad 2 mln dolarów.
Novartis liczy na to, że jeszcze w tym roku będzie mógł sprzedawać swój nowy lek w Europie i Japonii.
Cudowny lek za ponad 2 mln dolarów
Początkowo Novartis miał problem z rejestracją leku w Stanach Zjednoczonych właśnie z powodu wysokiej ceny. Jednak koncernowi udało się przekonać amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków, że dzięki niemu można uratować życie dzieci. I do tego wystarczy tylko jedna dawka.Dotychczas dzieci dotknięte rdzeniowym zanikiem mięśni leczone były lekami, które kosztują kilkaset tysięcy dolarów rocznie a terapia trwa całe życie.
Dotychczas jedyny lek na tę chorobę oferował amerykański koncern biotechnologiczny Biogen. Specyfik o nazwie Spinraza trzeba podawać dziecku co cztery miesiące. Terapia w pierwszym roku kosztuje 750 tys. dolarów, a w kolejnych latach po 375 tys. Lek jeż też dopuszczony do stosowania w Polsce i figuruje w wykazie leków refundowanych obowiązującym od 1 stycznia 2019 r. Neurolodzy szacują, że grupa chorych na SMA w Polsce może liczyć ok. 700 osób.
Novartis chciał swój lek w USA sprzedawać w przedziale cenowym 1,5 mln do 5 mln dolarów. Ostatecznie ustalił cenę na 2,1 mln dolarów za dawkę. Koncern oferuje amerykańskim ubezpieczycielom lek na raty, po 425 tys. przez pięć lat.
Analitycy szacują, że koncern Novartis do 2022 roku zarobi na nowym leku około 2 mld dolarów.
Według analityków z Institute for Clinical and Economic Review nowy lek powinien kosztować 900 tys. dolarów - informuje Bloomberg.
Jak działa terapia
Rdzeniowy zanik mięśniowy występuje średnio u jednego dziecka na 10 tys. urodzeń. W USA jest to kilkaset dzieci rocznie.
Terapia genowej w leczeniu SMA polega na podaniu do komórek ciała dodatkowej sekwencji DNA kodującej gen SMN1, czyli tego, którego brakuje chorym. Sekwencja jest dostarczana za pomocą specjalnie spreparowanego wirusa z rodziny AAV9. Ponieważ komórki neuronalne w rdzeniu kręgowym nie ulegają podziałowi, zakłada się, że pojedyncze podanie terapii genowej powinno wystarczyć na całe życie pacjenta.
