Nowy lek dla niemowląt. Jedna dawka kosztuje 2 mln dolarów

Koncern Novartis dostał zgody na sprzedaż nowego, leku dla niemowląt w USA. Jego cena wzbudzała jednak ogromne kontrowersje. Jednak dawka kosztuje 2,1 mln dolarów.

Aktualizacja: 26.05.2019 13:59 Publikacja: 26.05.2019 11:38

Chorzy na SMI zyskali szansę na nową, skuteczną terapię

Chorzy na SMI zyskali szansę na nową, skuteczną terapię

Foto: Bloomberg

Lek Zolgensma, który jest nowoczesną terapią genową, jest przeznaczony do leczenia dzieci poniżej 2 roku życia z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) - rzadkiej choroby genetycznej, która powoduje upośledzenie mięśni szkieletowych, a w ciężkich przypadkach prowadzi do śmierci. Niestety jedna dawka leku kosztuje ponad 2 mln dolarów.

Novartis liczy na to, że jeszcze w tym roku będzie mógł sprzedawać swój nowy lek w Europie i Japonii.

Cudowny lek za ponad 2 mln dolarów

Początkowo Novartis miał problem z rejestracją leku w Stanach Zjednoczonych właśnie z powodu wysokiej ceny. Jednak koncernowi udało się przekonać amerykańską Agencję ds. Żywności i Leków, że dzięki niemu można uratować życie dzieci. I do tego wystarczy tylko jedna dawka.Dotychczas dzieci dotknięte rdzeniowym zanikiem mięśni leczone były lekami, które kosztują kilkaset tysięcy dolarów rocznie a terapia trwa całe życie.

Dotychczas jedyny lek na tę chorobę oferował amerykański koncern biotechnologiczny Biogen. Specyfik o nazwie Spinraza trzeba podawać dziecku co cztery miesiące. Terapia w pierwszym roku kosztuje 750 tys. dolarów, a w kolejnych latach po 375 tys. Lek jeż też dopuszczony do stosowania w Polsce i figuruje w wykazie leków refundowanych obowiązującym od 1 stycznia 2019 r. Neurolodzy szacują, że grupa chorych na SMA w Polsce może liczyć ok. 700 osób.

Novartis chciał swój lek w USA sprzedawać w przedziale cenowym 1,5 mln do 5 mln dolarów. Ostatecznie ustalił cenę na 2,1 mln dolarów za dawkę. Koncern oferuje amerykańskim ubezpieczycielom lek na raty, po 425 tys. przez pięć lat.

Analitycy szacują, że koncern Novartis do 2022 roku zarobi na nowym leku około 2 mld dolarów.

Według analityków z Institute for Clinical and Economic Review nowy lek powinien kosztować 900 tys. dolarów - informuje Bloomberg.

Jak działa terapia

Rdzeniowy zanik mięśniowy występuje średnio u jednego dziecka na 10 tys. urodzeń. W USA jest to kilkaset dzieci rocznie.

Terapia genowej w leczeniu SMA polega na podaniu do komórek ciała dodatkowej sekwencji DNA kodującej gen SMN1, czyli tego, którego brakuje chorym. Sekwencja jest dostarczana za pomocą specjalnie spreparowanego wirusa z rodziny AAV9. Ponieważ komórki neuronalne w rdzeniu kręgowym nie ulegają podziałowi, zakłada się, że pojedyncze podanie terapii genowej powinno wystarczyć na całe życie pacjenta.

Lek Zolgensma, który jest nowoczesną terapią genową, jest przeznaczony do leczenia dzieci poniżej 2 roku życia z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA) - rzadkiej choroby genetycznej, która powoduje upośledzenie mięśni szkieletowych, a w ciężkich przypadkach prowadzi do śmierci. Niestety jedna dawka leku kosztuje ponad 2 mln dolarów.

Novartis liczy na to, że jeszcze w tym roku będzie mógł sprzedawać swój nowy lek w Europie i Japonii.

Pozostało 81% artykułu
2 / 3
artykułów
Czytaj dalej. Kup teraz
Biznes
Naprawa samolotu podczas lotu
Materiał partnera
Przed nami jubileusz 10 lat w Polsce
Materiał partnera
Cyfrowe wyzwania w edukacji
Biznes
Rewolucyjny lek na odchudzenie Ozempic może być tańszy i kosztować nawet 20 zł
Biznes
Igor Lewenberg, właściciel Makrochemu: Niesłusznie objęto nas sankcjami