Materiał powstał we współpracy z ISW

Jeszcze kilkanaście lat temu podstawą leczenia wielu nowotworów krwi była chemioterapia. Dziś hematologia dysponuje znacznie szerszym wachlarzem możliwości – od terapii celowanych i immunoterapii po przeciwciała bispecyficzne i terapie komórkowe CAR-T. Zmieniają się nie tylko wyniki leczenia, ale również perspektywy pacjentów, którzy coraz częściej mogą planować powrót do pracy czy życie rodzinne.

Uczestnicy debaty Rzeczpospolitej „Hematologia – od przełomu terapeutycznego do nowego standardu leczenia” byli jednak zgodni, że polski system ochrony zdrowia nie w pełni nadąża za tym postępem. Wśród najważniejszych barier wymieniali niedobór specjalistów, wydłużające się kolejki, problemy z finansowaniem programów lekowych oraz opóźnienia we wdrażaniu Krajowej Sieci Hematologicznej. Zwrócili także uwagę na potrzebę dalszych działań w zakresie realizacji priorytetów refundacyjnych ujętych w liście TOP 10 HEMATO.

Nowe terapie zmieniają rokowania. Refundacja nie nadąża za postępem

W ostatnich latach udało się znacząco poprawić dostęp do innowacyjnych leków. Jak zauważył prof. Krzysztof Giannopoulos, prezes Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów, w niektórych wskazaniach polscy pacjenci mają już możliwości terapeutyczne porównywalne z dostępnymi w Europie Zachodniej. Problem polega jednak na tym, że standardy leczenia nieustannie się zmieniają, a kolejne przełomy wymagają nowych decyzji refundacyjnych.

Najpilniejsze potrzeby wskazuje lista TOP 10 HEMATO, przygotowywana przez ekspertów Polskiego Towarzystwa Hematologów i Transfuzjologów. Spośród dziesięciu priorytetów na 2026 r. zrealizowano dotychczas w pełni tylko jeden, a kolejny częściowo. Chodzi m.in. o nowe możliwości leczenia szpiczaka plazmocytowego. Eksperci oczekują także decyzji dotyczących terapii CAR-T oraz nowych schematów leczenia przewlekłej białaczki limfocytowej i chłoniaka z komórek płaszcza. – Liczymy, że 2027 r. przyniesie uzupełnienie listy z 2026 r. Nie chcielibyśmy powtarzać tych samych potrzeb, które zostały już wcześniej zdefiniowane – mówił prof. Giannopoulos.

Kluczowe priorytety terapeutyczne

W ostatnich latach istotnie zmieniło się podejście do leczenia chorób hematologicznych. Eksperci coraz częściej sięgają po terapie celowane inhibitorach kinaz czy CAR-T. Prof. Monika Długosz-Danecka z krakowskiego oddziału Narodowego Instytutu Onkologii zauważyła jednak, że w ostatnim roku tempo poszerzania dostępu do nowoczesnych terapii w ostatnim roku wyhamowało, podczas gdy kolejne przełomy naukowe już zmieniają standardy postępowania. Przykładem jest chłoniak rozlany z dużych komórek B (DLBCL), najczęstszy agresywny chłoniak, w którego leczeniu pojawiają się nowe możliwości.

Prof. Giannopoulos zwrócił z kolei uwagę na chłoniaka z komórek płaszcza, w przypadku którego eksperci czekają na refundacje schematu akalabrutynib z bendamustyną w pierwszej linii a także na leczenie w przypadku nawrotu. Po zastosowaniu inhibitorów BTK oczekiwany jest również dostęp do pirtobrutynibu. Zapewnienie pacjentom szerokiego wachlarza możliwości terapeutycznych jest potrzebne także w przypadku nawrotu choroby, co pozwoliłoby na dobór skutecznego leczenia dostosowanego do potrzeb pacjenta. Dodatkowo świadomość, że w razie nawrotu choroby dostępne są kolejne opcje terapeutyczne ma znaczenie nie tylko kliniczne, ale też psychologiczne.

Wyzwaniem pozostaje również przewlekła białaczka limfocytowa, która znalazła się w dwóch pozycjach zestawienia Top 10 HEMATO. Prof. Giannopoulos wskazuje w tym kontekście m.in. pirtobrutynib, pierwszy niekowalencyjny inhibitor kinazy Burtona (BTK), który przełamuje oporność na wcześniej stosowane leczenie i jest skuteczny u pacjentów, u których wcześniej stosowane leki z grupy BTK utraciły swoją skuteczność.

Leki to nie wszystko

Równie istotne jak dostęp do innowacyjnych terapii pozostają szybka diagnostyka i odpowiednia organizacja opieki. Tymczasem, jak wskazywał prof. Giannopoulos, kolejki do poradni hematologicznych się wydłużają, a dostęp do oddziałów szpitalnych nie ulega znaczącej poprawie. – Jeśli będzie dostępność do nowych leków, a nie będzie dostępności do lekarza, który je przepisze, i ośrodka, który sprawnie poda leczenie, to nie wykorzystamy tych możliwości – podkreślał. Problem pogłębiają niedobory kadrowe oraz paradoksalnie sukcesy samej hematologii. Coraz skuteczniejsze leczenie sprawia, że pacjenci żyją dłużej i przez wiele lat pozostają pod opieką specjalistów, co dodatkowo obciąża system.

Rozwiązaniem części problemów mogłaby być Krajowa Sieć Hematologiczna. Jak zauważył Dominik Romiński, prezes Stowarzyszenia Kierunek Zdrowie, pacjenci rozumieją potrzebę korzystania z wyspecjalizowanych ośrodków, ale nie na każdym etapie choroby wymaga to dalekich dojazdów. – Pacjenci zdają sobie sprawę, że czasami dłuższa podróż do ośrodka referencyjnego oznacza dostęp do zespołu terapeutycznego z większym doświadczeniem. Ale tych, których choroba jest już opanowana, można z powodzeniem leczyć w poradniach bliżej domu – mówił. Przedstawiciel pacjentów przypomniał, że w marcu rozpoczął się pierwszy etap prac nad nowym modelem organizacji opieki. Eksperci oczekują jednak dalszych działań, które pozwolą przejść od przygotowań do rzeczywistego wdrożenia sieci.

Szansa w Krajowej Sieci Hematologicznej

Krajowa Sieć Hematologiczna (KSH) to projekt rozwiązania organizacyjnego umożliwiającego optymalne wykorzystanie zasobów infrastrukturalnych i kadrowych, m. in. poprzez wprowadzenie referencyjności ośrodków hematologicznych i współpracy między ośrodkami w procesie diagnostyczno-leczniczym – wyjaśnia prof. Ewa Lech-Marańda, konsultant krajowa w dziedzinie hematologii, dyrektor Instytytu Hematologii i Transfuzjologii. Projekt zakłada wprowadzenie jednolitych standardów postępowania diagnostyczno-leczniczego w oparciu o ścieżki pacjentów, tak żeby pacjent hematoonkologiczny mógł być tak samo leczony w każdym regionie Polski.

Ważnym elementem KSH jest współpraca z lekarzami POZ, w tym przygotowanie standardów diagnostyczno-leczniczych i zasad opieki przewlekłej nad pacjentem hematoonkologicznym. Kluczowym filarem KSH jest wprowadzenie koordynowanej i kompleksowej opieki dla chorych na nowotwory hematologiczne. Koordynacja pozioma będzie w obrębie danego ośrodka, w którym dedykowany koordynator przeprowadzi pacjenta przez poszczególne etapy leczenia, w tym będzie pomagał w ustalaniu specjalistycznych badań i konsultacji. Koordynacja pionowa, czyli pomiędzy ośrodkami hematologicznymi, ma na celu koordynację ścieżki pacjenta w przypadku konieczności realizacji procedur czy etapów leczenia w innym ośrodku hematologicznym.

Kompleksowość leczenia w hematologii oznacza nie tylko zapewnienie realizacji terapii na poszczególnych etapach leczenia, ale również zapewnienie pacjentowi z wielochorobowością, która dotyczy większości pacjentów hematologicznych, konsultacji innych specjalistów, w tym kardiologów, pulmonologów, czy nefrologów, ale również opieki psychologa klinicznego, dietetyka klinicznego, czy rehabilitanta. Niezwykle ważnym elementem KSH będzie monitorowanie procesu diagnostyki i leczenia hematoonkologicznego w odniesieniu do struktury, procesów i wyników w oparciu o zdefiniowane wskaźniki kliniczne oraz tzw. mierniki organizacyjne oceniające funkcjonowanie nowego modelu organizacyjnego. - podkreślała prof. Ewa Lech-Marańda.

W opinii prof. Ewy Lech-Marańdy ostatnie lata potwierdziły, że polski system refundacyjny potrafi wdrażać kolejne innowacje hematologiczne – od przełomowych terapii CAR-T czy przeciwciał dwuswoistych po rozszerzanie wskazań refundacyjnych leków ważnych dla codziennej praktyki klinicznej. Jednocześnie narasta świadomość, że sama dostępność „na papierze” nie gwarantuje równego dostępu w terenie. KSH ma potencjał, by tę lukę zmniejszyć: poprzez referencyjność, koordynację, standardy i przenoszenie części leczenia bliżej pacjenta. Ale równolegle należy dążyć do uporządkowanie finansowania opieki hematologicznej, zapewnienia szerszego dostępu do programów lekowych w oparciu o potencjał ośrodka (poziom referencyjny), wzmocnienia ambulatoryjnego modelu realizacji terapii oraz wdrożenia porównywalnych mierników jakości – wyjaśnia prof. Lech-Marańda.

Korzyść dla pacjenta i systemu

Jedną z najważniejszych zmian w hematologii jest odchodzenie od intensywnej chemioterapii na rzecz metod bardziej precyzyjnych, które mają inny profil działań niepożądanych. Jak wyjaśniała prof. Długosz-Danecka, przekłada się to nie tylko na skuteczność leczenia, ale również na jakość życia pacjentów i ich zdolność do funkcjonowania w społeczeństwie.

Przełomem są również terapie ograniczone w czasie, stosowane m.in. w przewlekłej białaczce limfocytowej. Zamiast wieloletniego, nieprzerwanego przyjmowania leków pacjent otrzymuje leczenie przez określony czas, a następnie pozostaje pod obserwacją. – Aktywne leczenie może być ograniczone do roku, piętnastu miesięcy, a w przypadku niektórych terapii nawrotu do dwóch lat. Później obserwujemy pacjenta – tłumaczył prof. Giannopoulos. Takie podejście pozwala ograniczać koszty leczenia ciągłego i liczbę wizyt w placówkach medycznych. Coraz więcej leków można też podawać doustnie lub podskórnie, dzięki czemu część opieki może być prowadzona ambulatoryjnie.

Zdaniem Dominika Romińskiego możliwość określenia przewidywanego czasu zakończenia terapii ma również ogromne znaczenie psychologiczne. Przywołał przykład młodego pacjenta, który zachorował niedługo po rozpoczęciu pierwszej pracy zawodowej. – Świadomość, że można wskazać przybliżoną datę zakończenia leczenia, daje pacjentowi coś, czego może się uchwycić. Może zacząć planować, kiedy wróci do pracy i normalnego życia – opowiadał.

Koszt leku czy choroby?

Choć nowe terapie wiążą się ze znacznymi wydatkami, uczestnicy debaty przekonywali, że ocena ich opłacalności nie powinna ograniczać się do ceny preparatu. – Patrzymy na koszt leku, a nie patrzymy na to, że pacjent leczony w poradni jest dużo tańszy niż pacjent hospitalizowany. Nie uwzględniamy też, że rozpoczęcie terapii trzy miesiące później może oznaczać większe koszty związane z powikłaniami – wskazywał prof. Giannopoulos.

W analizach finansowych często pomijane są również konsekwencje społeczne: niezdolność do pracy, świadczenia wypłacane przez ZUS czy konieczność zaangażowania rodziny w opiekę nad chorym. Tymczasem analizy przygotowane wspólnie z NFZ dotyczące programu lekowego B.54, obejmującego leczenie szpiczaka plazmocytowego, wykazały istotną poprawę przeżycia pacjentów niekwalifikujących się do przeszczepienia.

Problemem pozostaje jednak finansowanie już dostępnego leczenia. Według prof. Giannopoulosa wiele ośrodków hematologicznych zgłasza zaległości w płatnościach za realizację programów lekowych, przez co szpitale w praktyce kredytują świadczenia gwarantowane.

Prof. Długosz-Danecka zgodziła się, że pieniądze pozostają podstawowym wyzwaniem, ale równie ważne są konsekwencja w realizowaniu priorytetów i sprawna organizacja świadczeń, pozwalająca lepiej wykorzystywać dostępne środki.

Sukces leczenia nie kończy się na remisji

Postęp terapeutyczny zmienia również oczekiwania samych pacjentów. Jak zauważył Dominik Romiński, kilkanaście lat temu najważniejszym celem było opanowanie choroby. Dziś chorzy coraz częściej pytają nie tylko o szanse przeżycia, ale także o możliwość posiadania dzieci, kontynuowania pracy czy powrotu do wcześniejszych aktywności. – U młodych chorych pojawia się coraz więcej pytań o zabezpieczenie płodności. Wcześniej diagnoza nowotworu hematologicznego raczej nie skłaniała do planowania rodzicielstwa w dalszej perspektywie. Dzisiaj to się zmienia – mówił.

Wraz z poprawą wyników leczenia rośnie również znaczenie rehabilitacji fizycznej, psychologicznej i społecznej. Stowarzyszenie Kierunek Zdrowie zabiega o rozwój rehabilitacji na oddziałach hematologicznych oraz stworzenie możliwości korzystania z odpowiednio dostosowanego leczenia uzdrowiskowego. Romiński przywołał doświadczenia organizowanych turnusów rehabilitacyjnych. Wśród 75 uczestników objętych analizą sześć osób wróciło do pracy zawodowej po wieloletniej przerwie. – Nie w każdej sytuacji skończy się to powrotem do pracy czy wyjściem z depresji. Ale czasami taki bodziec wystarczy, żeby poprawić komfort emocjonalny i psychiczny, a tym samym zmienić całe funkcjonowanie pacjenta i jego rodziny – podkreślał.

Na konieczność rozwijania wsparcia psychoonkologicznego zwróciła również uwagę prof. Długosz-Danecka. Szczególnie trudnym momentem dla pacjentów jest nawrót choroby, który często wywołuje silniejszy lęk niż pierwsza diagnoza. – Pojawia się pytanie: czy tym razem się uda? Nowoczesne leczenie pozwala nam skutecznie pomagać także przy kolejnych nawrotach, ale pacjent i jego rodzina potrzebują wsparcia psychologicznego, żeby na nowo poradzić sobie z chorobą – zaznaczała.

Prof. Giannopoulos dodał, że nawrót stanowi również większe wyzwanie terapeutyczne. Lekarz musi uwzględnić wcześniejsze leczenie, możliwą oporność, przebyte powikłania i choroby współistniejące. Dlatego tak istotny jest dostęp do różnych opcji terapeutycznych, pozwalających indywidualnie dobrać kolejną linię leczenia.

Uczestnicy debaty zgodzili się, że dalszy rozwój hematologii wymaga nie tylko refundacji nowych terapii, ale również poprawy dostępu do specjalistów, reorganizacji opieki i kompleksowego wsparcia pacjentów. Jak podkreślał Dominik Romiński, inwestycje w tę dziedzinę powinny być postrzegane nie tylko jako wydatek, lecz również jako szansa na ograniczenie długoterminowych kosztów choroby i wykorzystanie potencjału osób, które dzięki nowoczesnemu leczeniu mogą wrócić do aktywności społecznej i zawodowej.

–Zuzanna Świerczek

Materiał powstał we współpracy z ISW