– W toku negocjacji osiągnęliśmy porozumienie co do treści programu lekowego, jednak producent postawił zaporową cenę 6-7 mln zł za podanie leku dla jednego pacjenta, która oznacza, że sfinansowanie refundacji tego leku uniemożliwi refundację innych leków w chorobach rzadkich - powiedział na specjalnie zwołanej konferencji prasowej wiceminister ds. polityki lekowej Maciej Miłkowski. Dodał jednak, że pacjenci z SMA są i będą leczeni bezpłatnie, tak, jak dotychczas, w ramach terapii nusinersenem, z której w ciągu ostatnich dwóch lat skorzystało 816 chorych.
- Jesteśmy rozczarowani, że nie udało się dojść do porozumienia, ale dostrzegamy, że cena leku jest rażąco wysoka – mówiła Dorota Raczek z Fundacji SMA. A założyciel Fundacji SMA Kacper Ruciński dodał, że podawana przez ministerstwo cena jest szokująca: - Chcę zaapelować do producenta o odpowiedzialność społeczną – mówił.
Minister Miłkowski zapewnił, że w ramach pilotażu badań przesiewowych w kierunku SMA przebadano już 60 tys. noworodków. Badania prowadzone są już w 10 województwach, a jeszcze w październiku mają zacząć się w dwóch kolejnych. Od 2023 r. będą wykonywane w całym kraju.
Jeszcze do niedawna SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni, typu I, był najczęstszą przyczyną śmierci dzieci do drugiego roku życia. Od kilku lat jednak medycyna dysponuje skutecznymi metodami leczenia skutków, a także hamowania rozwoju choroby.
Jeden z dostępnych na rynku leków pojawił się w obwieszczeniu refundacyjnym resortu zdrowia w styczniu 2019 r. Ale kiedy do stosowania na terenie UE dopuszczono terapię genową, producenci zaczęli starać się o refundację również tego leku. Niestety, tym razem nie doszło do porozumienia.
