Wysoka cena leku sprawiła, że we Francji nie będzie on refundowany, w Niemczech decyzje podejmowane są indywidualnie, a w Holandii, gdzie lek powstał, Ministerstwo Zdrowia oświadczyło, że to najlepszy przykład nieuzasadnionego windowania cen. Jak mówi Steinagen-Thiessen „Business Insiderowi", wiadomo jej o zainteresowanym terapią pacjencie z Luksemburga i rodzinie z Czech. Ale chorzy nie mają pieniędzy.
Rzadkie, czyli drogie
Glybera to najdroższy lek świata, ale wcale niejedyny mający kosmiczną cenę. Drugi na liście najdroższych leków świata jest Soliris (ekulizumab) oferowany przez Alexion Pharmaceuticals. Kosztuje od 400 do 600 tys. euro rocznie i przeznaczony jest dla pacjentów z napadową nocną hemoglobinurią (PNH), a od niedawna również z atypowym zespołem hemolityczno-mocznicowym. Soliris nie leczy całkowicie, pacjenci muszą go przyjmować do końca życia. Może być ich 8–10 tys. na świecie.
Soliris już wcześniej zwracał uwagę swoją ceną. Koszty wytworzenia to mniej niż 1 proc. ostatecznej ceny. A sama firma początkowo testowała go jako lek na reumatoidalne zapalenie stawów, gdzie musiałby konkurować z lekami tysiąc razy tańszymi. Nie sprawdził się, więc trafił do mniejszej grupy z inną chorobą. Również w tym przypadku koszt badań klinicznych był niższy niż zwykle ze względu na małą grupę pacjentów z testowanym schorzeniem. W ubiegłym roku Alexion zarobił na nim 2,6 mld dol.
Podobnie jest z Naglazyme wykorzystywanym w leczeniu rzadkiej postaci mukopolisacharydozy. Trafia do kilkudziesięciu pacjentów na całym świecie. Koszt to ponad 400 tys. dolarów. W podobnej cenie oferowana będzie w przyszłym roku terapia genetyczna chorób oczu, ma odwracać pewną formę ślepoty. Przygotowuje ją firma Spark Therapeutucs. Koszt dla jednego oka to ok. 500 tys. dolarów.
Szczur z Wall Street
Nieuczciwą politykę cenową firm farmaceutycznych widać najlepiej na przykładzie byłego maklera giełdowego Martina Shkreli. Po objęciu firmy Turing Pharmaceuticals jego pierwszą decyzją było podniesienie ceny leku Daraprim o 5500 proc., z 13,5 dolara do 750 dolarów za tabletkę. I wcale nie chodzi tu o lek na tzw. choroby sieroce (bardzo rzadkie), lecz o lek przeciwpasożytniczy, z którego korzystają pacjenci z HIV/AIDS.
Tą samą ścieżką podążyła firma Valeant Pharmaceuticals. Po przejęciu praw do kilku leków nasercowych ich ceny skoczyły o 200–3000 procent. W przypadku Turing i Valeant sprawa nie rozeszła się jednak po kościach, ich przedstawiciele zostali poproszeni o zeznawanie przed senacką komisją. Akcje firm zapikowały, a prezesi zostali zwolnieni.
