Terapia genowa okazała się skuteczna w walce z beta-talasemią – chorobą powodującą zaburzenia w budowie hemoglobiny, co prowadzi do anemii. Zespołowi dr Giuliany Ferrari z San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy w Mediolanie udało się przeszczepić poprawione komórki macierzyste i wznowić produkcję hemoglobiny. Dotąd metody leczenia polegały na transfuzjach krwi, jej oczyszczaniu lub przeszczepieniu szpiku.