W Polsce mamy 2–3 mln osób cierpiących na choroby rzadkie, m.in. stwardnienie zanikowe boczne, chorobę Newmanna-Picka czy mukopolisacharydozę. Przyjmuje się, że choroby rzadkie nie występują u więcej niż jednej osoby na 2 tys.
Medykamenty dla nich są drogie i nierefundowane. A wszystko dlatego, że firmom nie opłaca się prowadzić badań klinicznych i produkować leku, który posłuży małej grupie pacjentów. Dlatego urzędnicy w Ministerstwie Zdrowia rozważają powołanie dla tych chorych specjalnej ścieżki refundacji leków.
– Niektóre leki sieroce nie spełnią nigdy kryteriów opłacalności ekonomicznej, które stawia się innym, powszechnie stosowanym. Chcemy więc zastąpić analizę ekonomiczną uzasadnieniem ceny – mówi „Rz" Krzysztof Łanda, wiceminister zdrowia.
Takie rozwiązanie mogłoby być skierowane do pacjentów, którym autorzy ustawy refundacyjnej nie zapewnili dostępu do leków. Osoby te mogłyby zyskać także dostęp do technologii medycznych, do szeroko pojętego leczenia.
– Te zasady powinny dotyczyć nie tyle chorób rzadkich, ile ultrarzadkich, i to wtedy, gdy mamy do czynienia z pierwszą skuteczną technologią medyczną w danej chorobie. Gdy pojawia się już druga czy kolejna technologia, powinna ona przechodzić przez normalną ocenę opłacalności ekonomicznej – mówi wiceminister Łanda.
