Prenumerata 2018 ju˜ż w sprzedża˜y - SPRAWD˜!

Medycyna i zdrowie

Polak pracuje nad lekarstwem na parkinsona

Aby wlać lek, trzeba pacjentowi wywiercić w głowie dziurkę.
AFP
Polski naukowiec pracujšcy w USA kieruje pracami nad nowatorskš terapiš genowš mózgu. Badania z udziałem ludzi sš już w toku.

– Ponad tuzin pacjentów otrzymał dotšd naszš terapię genowš – poinformował „Rz" prof. Krzysztof Bankiewicz. – Jest to grupa otwarta, czyli bez kontroli placebo. Pierwsze wyniki kliniczne będš ogłoszone pod koniec roku. Prawdopodobnie w przyszłym roku rozpocznš się badania z udziałem grupy kontrolnej.

Krzysztof Bankiewicz ukończył Uniwersytet Jagielloński, doktoryzował się w Instytucie Psychiatrii i Neurologii w Warszawie, ale od dawna pracuje w USA. Dziœ prowadzi swoje Bankiewicz Laboratory na Uniwersytecie Kalifornijskim w San Francisco. Od poczštku kariery naukowiec zainteresowany jest leczeniem choroby Parkinsona. Pierwszy element terapii, którš obecnie testuje, przyszedł mu do głowy 30 lat temu.

Wypełnić skorupę

Bankiewicz przeprowadził wstępny test swojej metody jeszcze w ubiegłej dekadzie, ale wówczas wyniki były niezadowalajšce, ponieważ leku nie udało się wprowadzić do wystarczajšco wielu komórek w wybranym obszarze mózgu.

Teraz unowoczeœniona wersja terapii testowana jest przez firmę Voyager Therapeutics, której naukowiec jest współzałożycielem. Firmie udało się zebrać na badania 86 milionów dolarów. Kierownictwo firmy jest dobrej myœli. – Jeœli wprowadzamy odpowiedni gen do odpowiedniej tkanki, to zaskoczeniem byłoby, gdyby terapia nie działała – twierdzi w rozmowie z „MIT Technology Review" szef Voyager Therapeutics Steven Paul.

Oto jak wyglšda procedura: pacjent poddawany jest wstępnemu badaniu urzšdzeniem do rezonansu magnetycznego. Dzięki temu komputer opracowuje model jego mózgu i wyznacza idealnš trasę dla kaniuli, czyli rurki, przez którš popłynie lekarstwo. Komputer wyznacza też miejsce, w którym należy wywiercić w czaszce dziurkę – co też zręczni lekarze czyniš. Na głowie pacjenta, ponad otworem umieszczane jest następnie urzšdzenie, które z wielkš precyzjš doprowadza kaniulę do celu. Celem tym jest tzw. skorupa (łac. putamen), czyli boczna częœć jšdra soczewkowatego. Jeœli rezonans magnetyczny potwierdzi, że wylot rurki jest tam gdzie należy, rozpoczyna się stopniowa aplikacja leku, najpierw bardzo powolna, potem szybsza.

Przez cały czas trwania operacji co dwie minuty jej przebieg monitorowany jest za pomocš rezonansu magnetycznego. Położenie kaniuli może być korygowane, dzięki czemu jak największa częœć skorupy otrzyma lek. Lekarze starajš się, by co najmniej 30 proc. tej częœci mózgu zostało skšpane w roztworze.

Trwaj, miodowy miesišcu

Co zawiera wprowadzone do mózgu roztwór? Po pierwsze gadoteridol, czyli czynnik, dzięki któremu urzšdzenie do rezonansu magnetycznego œledzi rozchodzenie się płynu. Przede wszystkim zaœ zawiera sam lek, czyli unieszkodliwione wirusy niosšce gen kodujšcy enzym AADC.

Terapia genowa ma być używana wraz ze standardowym leczeniem – za pomocš lewodopy. Lewodopa przemienia się w mózgu w dopaminę – neuroprzekaŸnik, którego niedobór jest przyczynš objawów choroby Parkinsona. Z lewodopš jest jednak taki kłopot, że pacjent uodparnia się na jej działanie. Na poczštku, przez pierwsze dwa do pięciu lat, daje efekty wręcz cudowne, jest to tzw. miodowy miesišc. Potem staje się coraz mniej skuteczna, trzeba zwiększać dawkę, co powoduje znaczne skutki uboczne.

Jeszcze w 1986 roku Krzysztof Bankiewicz ogłosił teorię, wedle której za spadkiem efektywnoœci lewodopy stoi niedostatek enzymu AADC, którego zadaniem jest przekształcać lewodopę w dopaminę. Niedostatek AADC występuje tylko w niektórych partiach mózgu (m.in. we wspomnianej już skorupie). Terapia genowa ma za zadanie niedostatek ten wyrównać. Jej efekt jest trwały: wprowadzony gen pozostaje w komórce nerwowej.

Bankiewicz nie chce jeszcze komentować wyników badań, ale jak udało się dowiedzieć dziennikarzowi „MIT Technology Review", przynajmniej jeden z uczestników badań („pacjent nr 6") wykazuje wielkš poprawę. Przed terapiš genowš musiał brać duże dawki lewodopy, a i tak przez szeœć godzin na dobę przebywał w fazie „off" (czyli lekarstwo nie działało). Po terapii genowej dawka lewodopy spadła, a czas „off" skrócił się do dwóch godzin.

ródło: Rzeczpospolita

WIDEO KOMENTARZ

REDAKCJA POLECA

NAJNOWSZE Z RP.PL