Specjaliści ze szpitala Uniwersytetu Medycznego w Kantonie wykorzystali technologię edycji genów CRISPR do usunięcia mutacji odpowiadających za dziedziczne choroby. Testy przeprowadzono na razie tylko na sześciu zarodkach.
Takie eksperymenty Chińczycy prowadzili już wcześniej, tyle że zabiegi wykonywano na zarodkach z klinik zapłodnienia in vitro nienadających się do wszczepienia matkom. Takie zarodki normalnie zostałyby zniszczone. Teraz jest jednak inaczej. Edycję materiału genetycznego przeprowadzono w komórkach zdrowych zarodków, mogących dać początek człowiekowi.
Ta zmiana obiektu badań okazała się kluczowa. Chińczycy argumentują, że dość słabe wyniki usuwania wad genetycznych w nienadających się do wszczepiania zarodkach podczas wcześniejszych eksperymentów wynikały właśnie ze zbyt dużych mutacji. Gdy pod lupę wzięto zdrowe zarodki, efekty były znacznie lepsze. Lepsze – czyli udało się naprawić ok. 10 proc. uszkodzeń. To wciąż zbyt mało, aby można było mówić o gotowej terapii.
Postępowanie naukowców w Kantonu budzi ogromne wątpliwości moralne – podobnych eksperymentów prawdopodobnie nie można byłoby przeprowadzić w Europie, gdzie regulacje bioetyczne są znacznie bardziej restrykcyjne. W Chinach jednak było możliwe pobranie komórek jajowych od kobiet oraz zapłodnienie ich in vitro nasieniem mężczyzn cierpiących na choroby dziedziczne – tylko na potrzeby doświadczenia.
Naukowcy z zespołu Jianqiao Liu, po procedurze zapłodnienia komórek jajowych, przystąpili do usuwania wadliwych genów metodą CRISPR. W ten sposób – opisuje magazyn „New Scientist" – udało się naprawić mutacje odpowiedzialne za beta-talasemię (niedokrwistość) oraz fawizm (niedobór pewnego enzymu, objawy zwykle potęgowane są po spożyciu bobu i prowadzą do niedokrwistości).
