Prenumerata 2018 ju˜ż w sprzedża˜y - SPRAWD˜!

Zdrowie

Uniwersalny lek na choroby mózgu

Bakteriofagi majš być szansš na skuteczne niszczenie złogów białkowych
123RF
Przypadkowe odkrycie może przyczynić się do stworzenia skutecznej terapii parkinsona i alzheimera. Testy z udziałem pacjentów rozpocznš się już w przyszłym roku.

Tak szybka œcieżka do pierwszych testów klinicznych jest najlepszym dowodem na to, jak bardzo sš potrzebne leki przeciw chorobie Alzheimera, Parkinsona czy rzadziej występujšcej, ale groŸnej Creutzfeldta-Jakoba. Łšczy je nieprawidłowa struktura białek odkładajšcych się w postaci płytek w mózgach osób chorych. Teraz się wydaje, że naukowcy znaleŸli jeden sposób, aby te nieprawidłowe złogi rozbić.

Ma w tym pomóc wirus, odkryty... pół wieku temu w œciekach. To bakteriofag (wirus atakujšcy bakterie) o nazwie M13. Od dawna naukowcy badajš jego możliwoœci, nie tylko w medycynie, ale również do budowy nanostruktur, baterii nowego typu czy w fotowoltaice. Spostrzeżenie, że M13 potrafi się przyklejać do białek o nieprawidłowej budowie, pozwala jednak wykorzystać jego cechy w walce z chorobami neurodegeneracyjnymi.

– To była całkowita niespodzianka – mówi Richard Fisher z NeuroPhage Pharmaceuticals, firmy zajmujšcej się zastosowaniem tej wiedzy w praktyce terapeutycznej. – Mamy coœ całkowicie nowego. Nigdy nie było żadnego leku, który mógłby wzišć na cel wszystkie te postacie białek.

Naukowcy wykorzystali zdolnoœć M13 do „rozpoznawania" nieprawidłowych białek – działa to jak system naprowadzania na cel. Przymocowali do niego przeciwciało, dzięki któremu organizm jest w stanie samodzielnie pozbyć się płytek. Firma nazywa tę technologię GAIM – General Amyloid Interaction Motif.

Pierwsze wyniki testów – jeszcze na modelach zwierzęcych – Fisher zaprezentował podczas międzynarodowej konferencji Alzheimer's Association w Waszyngtonie. W mózgach myszy uformowały się płytki charakterystyczne dla choroby Alzheimera i Parkinsona – złogi beta-amyloidu, splštki białka tau oraz alfa-synukleiny (tzw. ciała Lewy'ego). Naukowcom z NeuroPhage udało się rozbić te płytki i jednoczeœnie wykazać, że zdolnoœci poznawcze zwierzšt się poprawiły. Stšd ogromny optymizm. – To jest lek nowej generacji – przekonuje Maria Carillo z Alzheimer's Association. – Może zatrzymać chorobę u jej Ÿródeł.

Jeżeli wirusowy lek dostanie zgodę na badania kliniczne, w pierwszej kolejnoœci otrzymajš go pacjenci w poczštkowej fazie choroby Alzheimera, u których stwierdzono płytki beta-amyloidu oraz tzw. splštki neurofibrylarne białka tau. Jeżeli okaże się skuteczny, w następnej kolejnoœci dostanš go chorzy na parkinsona, a póŸniej cierpišcy na inne choroby, w których stwierdza się odkładanie złogów nieprawidłowych białek (amyloidoza). Niezwykłe właœciwoœci bakteriofaga M13 sprawiajš, że może być on również przydatny do walki z chorobami prionowymi – np. tak zwanym nowym wariantem choroby Creutzfeldta-Jakoba.

Ale nie wszyscy lekarze sš przekonani, że bakteriofagi sš sposobem na choroby neurodegeneracyjne. Nie ma bowiem pewnoœci, że wyczyszczenie częœci złogów przywróci sprawnoœć umysłu czy zatrzyma postępujšcš degenerację mózgu. Bo naukowcy cišgle spierajš się o to, czy nieprawidłowe złogi występujšce u chorych rzeczywiœcie sš przyczynš zaburzeń.

– Podawanie pacjentom leku, który – powiedzmy – o 30 proc. zredukuje nieprawidłowe płytki, ale nie zapobiegnie uszkodzeniom neuronów, mija się celem – uważa Michel Goedert z Laboratorium Biologii Molekularnej w Cambridge komentujšcy wysiłki kolegów.

– Jeszcze za wczeœnie wyrokować, że poprawa zdolnoœci poznawczych myszy przełoży się na rzeczywistš poprawę u ludzi cierpišcych na demencję – mówi magazynowi „New Scientist" Simon Ridley z Alzheimer Research UK. – Ale ponieważ to bardzo poważna choroba i wielkie wyzwanie medyczne, należy sprawdzić wszystkie opcje.

Naukowcy sš ostrożni w optymizmie, ponieważ dotychczasowe wysiłki w poszukiwaniu leku na alzheimera przyniosły mierne rezultaty. – Od zawsze powtarzaliœmy, że jesteœmy pięć lat od naprawdę efektywnej terapii – mówi Steven Ferris z Centrum Medycznego Uniwersytetu Nowego Jorku, który poszukuje leku od 40 lat. Przypomina, że na razie, 123 leki na alzheimera, które były skuteczne w laboratorium, okazywały się nieprzydatne w prawdziwym życiu.

ródło: Rzeczpospolita

WIDEO KOMENTARZ

REDAKCJA POLECA

NAJNOWSZE Z RP.PL