Rzecz o zdrowiu

Uniwersalny lek na choroby mózgu

Bakteriofagi mają być szansą na skuteczne niszczenie złogów białkowych
123RF
Przypadkowe odkrycie może przyczynić się do stworzenia skutecznej terapii parkinsona i alzheimera. Testy z udziałem pacjentów rozpoczną się już w przyszłym roku.

Tak szybka ścieżka do pierwszych testów klinicznych jest najlepszym dowodem na to, jak bardzo są potrzebne leki przeciw chorobie Alzheimera, Parkinsona czy rzadziej występującej, ale groźnej Creutzfeldta-Jakoba. Łączy je nieprawidłowa struktura białek odkładających się w postaci płytek w mózgach osób chorych. Teraz się wydaje, że naukowcy znaleźli jeden sposób, aby te nieprawidłowe złogi rozbić.

Ma w tym pomóc wirus, odkryty... pół wieku temu w ściekach. To bakteriofag (wirus atakujący bakterie) o nazwie M13. Od dawna naukowcy badają jego możliwości, nie tylko w medycynie, ale również do budowy nanostruktur, baterii nowego typu czy w fotowoltaice. Spostrzeżenie, że M13 potrafi się przyklejać do białek o nieprawidłowej budowie, pozwala jednak wykorzystać jego cechy w walce z chorobami neurodegeneracyjnymi.

– To była całkowita niespodzianka – mówi Richard Fisher z NeuroPhage Pharmaceuticals, firmy zajmującej się zastosowaniem tej wiedzy w praktyce terapeutycznej. – Mamy coś całkowicie nowego. Nigdy nie było żadnego leku, który mógłby wziąć na cel wszystkie te postacie białek.

Naukowcy wykorzystali zdolność M13 do „rozpoznawania" nieprawidłowych białek – działa to jak system naprowadzania na cel. Przymocowali do niego przeciwciało, dzięki któremu organizm jest w stanie samodzielnie pozbyć się płytek. Firma nazywa tę technologię GAIM – General Amyloid Interaction Motif.

Pierwsze wyniki testów – jeszcze na modelach zwierzęcych – Fisher zaprezentował podczas międzynarodowej konferencji Alzheimer's Association w Waszyngtonie. W mózgach myszy uformowały się płytki charakterystyczne dla choroby Alzheimera i Parkinsona – złogi beta-amyloidu, splątki białka tau oraz alfa-synukleiny (tzw. ciała Lewy'ego). Naukowcom z NeuroPhage udało się rozbić te płytki i jednocześnie wykazać, że zdolności poznawcze zwierząt się poprawiły. Stąd ogromny optymizm. – To jest lek nowej generacji – przekonuje Maria Carillo z Alzheimer's Association. – Może zatrzymać chorobę u jej źródeł.

Jeżeli wirusowy lek dostanie zgodę na badania kliniczne, w pierwszej kolejności otrzymają go pacjenci w początkowej fazie choroby Alzheimera, u których stwierdzono płytki beta-amyloidu oraz tzw. splątki neurofibrylarne białka tau. Jeżeli okaże się skuteczny, w następnej kolejności dostaną go chorzy na parkinsona, a później cierpiący na inne choroby, w których stwierdza się odkładanie złogów nieprawidłowych białek (amyloidoza). Niezwykłe właściwości bakteriofaga M13 sprawiają, że może być on również przydatny do walki z chorobami prionowymi – np. tak zwanym nowym wariantem choroby Creutzfeldta-Jakoba.

Ale nie wszyscy lekarze są przekonani, że bakteriofagi są sposobem na choroby neurodegeneracyjne. Nie ma bowiem pewności, że wyczyszczenie części złogów przywróci sprawność umysłu czy zatrzyma postępującą degenerację mózgu. Bo naukowcy ciągle spierają się o to, czy nieprawidłowe złogi występujące u chorych rzeczywiście są przyczyną zaburzeń.

– Podawanie pacjentom leku, który – powiedzmy – o 30 proc. zredukuje nieprawidłowe płytki, ale nie zapobiegnie uszkodzeniom neuronów, mija się celem – uważa Michel Goedert z Laboratorium Biologii Molekularnej w Cambridge komentujący wysiłki kolegów.

– Jeszcze za wcześnie wyrokować, że poprawa zdolności poznawczych myszy przełoży się na rzeczywistą poprawę u ludzi cierpiących na demencję – mówi magazynowi „New Scientist" Simon Ridley z Alzheimer Research UK. – Ale ponieważ to bardzo poważna choroba i wielkie wyzwanie medyczne, należy sprawdzić wszystkie opcje.

Naukowcy są ostrożni w optymizmie, ponieważ dotychczasowe wysiłki w poszukiwaniu leku na alzheimera przyniosły mierne rezultaty. – Od zawsze powtarzaliśmy, że jesteśmy pięć lat od naprawdę efektywnej terapii – mówi Steven Ferris z Centrum Medycznego Uniwersytetu Nowego Jorku, który poszukuje leku od 40 lat. Przypomina, że na razie, 123 leki na alzheimera, które były skuteczne w laboratorium, okazywały się nieprzydatne w prawdziwym życiu.

Źródło: Rzeczpospolita
UKRYJ KOMENTARZE KOMENTARZE RP.PL KOMENTARZE FACEBOOK

WIDEO KOMENTARZ

REDAKCJA POLECA

NAJNOWSZE Z RP.PL