Skuteczne i niedostępne

prof. Jadwiga Dwilewicz-Trojaczek, katedra i Klinika Hematologii, Onkologii i Chorób Wewnętrznych WUM

Dostępność do nowych leków, które mają zastosowanie w leczeniu nowotworowych i nienowotworowych chorób układu krwiotwórczego, jest w Polsce ograniczona. Niektóre można stosować w ramach programów leczniczych. Szczegółowe wytyczne często uniemożliwiają ich użycie.

Przykładem jest zastosowanie przeciwciała monoklonalnego – rituximabu – w agresywnej postaci chłoniaka jedynie z chemioterapią zawierającą antracyklinę. Chorzy na serce mają przeciwwskazania do przyjmowania antracykliny. Nie można u nich skojarzyć rituximabu z inną skuteczną chemioterapią, co zmniejsza szansę na całkowite wyleczenie. Innym przykładem jest możliwość zastosowania bortezomibu. Według tego programu leku nie można podać chorym z zaawansowaną niewydolnością nerek, która u chorych na szpiczaka występuje stosunkowo często. To niezgodne z wiedzą medyczną. W Polsce chorzy na szpiczaka i niewydolność nerek nie mają dostępu do bortezomibu. Inny lek stosowany w leczeniu szpiczaka, lenalidomid, może być podany chorym jedynie w przypadku, gdy doszło do powikłań neurologicznych po leczeniu talidomidem lub bortezomibem. Lenalidomid nie może być  zastosowany w leczeniu tzw. zespołu mielodysplastycznego 5q, mimo że wywiera korzystne działanie u 60 proc. chorych. Zespoły mielodysplastyczne są jednymi z najczęściej występujących chorób nowotworowych układu krwiotwórczego. Leczenie ich w Polsce jest ograniczone. Część tych chorych musi otrzymywać przetoczenia koncentratu krwinek czerwonych z powodu ciężkiej niedokrwistości. Leczeniem z wyboru jest zastosowanie czynników stymulujących erytropoezę. To odpowiedniki ludzkiej erytropoetyny, hormonu wytwarzanego w nerkach, który powoduje dojrzewanie układu czerwonych krwinek w szpiku. Czynniki stymulujące erytropoezę (erytropoetyny) prowadzą do uniezależnienia od przetoczeń krwi u 50-60 proc. chorych.

W Polsce nie można uzyskać zgody NFZ na sfinansowanie leczenia erytropoetyną tej grupy chorych (leczenie pierwszej linii według zaleceń ekspertów światowych). W Europie lek otrzymuje 60 proc. chorych na zespoły mielodysplastyczne (MDS). Do leczenia pewnych typów MDS stosuje się azacytydynę, która przedłuża życie o 10 miesięcy, a u części pacjentów prowadzi do remisji całkowitej. Lek ten może być stosowany w ramach chemioterapii niestandardowej, po uzyskaniu zgody NFZ. Na szczęście w większości oddziałów chorzy taką zgodę uzyskują. Brak zgody na leczenie prowadzi często do nawrotu choroby. Terapia jest droga, a my marnujemy mnóstwo pieniędzy, nie mogąc jej kontynuować. W innych krajach lek stosowany jest u części chorych ambulatoryjnie. W Polsce podanie go wymaga tygodniowej hospitalizacji , która  zwiększa koszty.

–not.a.u.