Komórki odporne na HIV

Wystarczy jedna modyfikacja genetyczna, by trwale uodpornić się na śmiercionośnego wirusa – twierdzą naukowcy z USA

Usunięcie jednego rodzaju białka sprawia, że HIV nie może wniknąć do komórek układu odpornościowego. Nowa terapia stworzona przez kalifornijskie laboratorium Sangramo BioSciences ma przejść testy z udziałem ludzi jeszcze w bieżącym roku.

Aby zakazić organizm, wirus HIV stosuje przebiegłą strategię. Jego celem jest zniszczenie układu odpornościowego. Atakuje limfocyty T chroniące organizm przed inwazją obcych komórek.

Trzeba usunąć białko pozwalające HIV wślizgnąć się do środka komórki

Na powierzchni limfocytu T znajduje się klucz, którym HIV otwiera sobie drzwi do wnętrza tej komórki: białko o nazwie CCR5. Pozwala ono wirusowi na zakotwiczenie się i wślizgnięcie do środka.

Wcześniejsze badania wykazały, że osoby, u których wskutek mutacji genetycznej limfocyty T nie produkują tego białka, są odporne na HIV. Aby taki efekt osiągnąć u pozostałych ludzi, trzeba umiejętnie zmodyfikować ich geny.

Próby zablokowania białka CCR5 były czynione od dawna, powstały też oparte na tym terapie. Teraz jednak badacze postawili na działanie jednorazowe i trwale uodparniające organizm na ataki HIV.

Pierwsze eksperymenty przeprowadzono na myszach. Naukowcy z laboratorium Sangramo zmodyfikowali geny zwierząt w taki sposób, by nie mogły dłużej produkować feralnego białka. Efekt ten uzyskali przez dodanie do nich enzymu, który zmodyfikował materiał genetyczny. Dostęp do interesującego badaczy genu zapewniła natomiast cząsteczka białka o nietypowej nazwie palce cynkowe, chętnie wiążąca się z materiałem genetycznym zawartym w CCR5. W ten sposób białko zostało wykluczone z gry.

Nowa terapia się sprawdziła. Zwierzęta, u których przeprowadzono modyfikację, już po sześciu tygodniach wykształciły odporność na HIV.

– Zauważyliśmy dziesięciokrotne stłumienie aktywności wirusa w grupie leczonych w ten sposób myszy w porównaniu z grupą kontrolną – mówi dr Philip Gregory z Sangramo. – Jednocześnie pięciokrotnie wzrosła u nich liczba limfocytów T.

Aby przetestować terapię na ludziach, badacze chcą pobrać limfocyty T od osoby zarażonej HIV, w laboratorium wyposażyć je w zdolność wykasowania białka CCR5, a w końcu wstrzyknąć je z powrotem pacjentowi. Jeśli terapia zadziała zgodnie z oczekiwaniami, komórki odporne na HIV zdominują organizm chorego.