Medycyna i zdrowie
Jest szansa na lek przeciw zanikowi mięśni
Nowa terapia antywirusowa okazała się skuteczna w walce z dystrofią mięśni. Nieuleczalna obecnie tzw. dystrofia mięśniowa Duchenne’a występuje u jednego na ok. 3,5 tys. chłopców.
Wywołuje ją mutacja genetyczna. Chorzy umierają przed 30. rokiem życia. Pacjentom prawdopodobnie będzie mógł pomóc nowy lek o nazwie Debio-025, który przeszedł już w Europie testy z udziałem ludzi. Opracowano go w celu walki z wirusem zapalenia wątroby typu C. Jak dowodzą naukowcy z Cincinnati Children’s Hospital Medical Center, lek ten zapobiega również uszkodzeniom komórek mięśni.
Debio-025 blokuje działanie związku (cyklofiliny D), który reguluje reakcję na uszkodzenia komórki. W dystrofii mięśniowej to właśnie ta substancja powoduje obumieranie komórek mięśni. Naukowcy sprawdzili to na chorych myszach laboratoryjnych. Wyłączono im gen kodujący cyklofilinę D, i dzięki temu objawy dystrofii udało się zahamować lub nawet odwrócić.
– Leczenie Debio-025 daje podobne rezultaty, co wyłączenie genów. Dlatego sądzimy, że ten lek może się stać nową strategią terapeutyczną – twierdzi dr Jeff Molkentin należący do zespołu prowadzącego badania. – Debio-025 przeszedł już testy kliniczne II fazy w Europie, uznawany jest za bezpieczny i dlatego chcielibyśmy rozpocząć badania z pacjentami cierpiącymi na dystrofię mięśniową Duchenne’a.
Rekomenduj artykuł Oddano głosów:
