Choroba nowotworowa dzięki nowym lekom coraz częściej staje się chorobą przewlekłą. Nowe leki jednak kosztują. Dlatego decydenci na całym świecie mają kłopot z oceną skuteczności coraz szybciej pojawiających się terapii. Wyzwanie, jakie stoi przed twórcami polityki zdrowotnej, polega na ocenie stosowanych terapii zgodnie z metodologią oceny technologii medycznych (HTA). Do niedawna opierała się ona na tak zwanych punktach końcowych określających m.in. długość przeżycia i jakość życia, a także bezpieczeństwo leczenia.
Wskaźnik przeżycia od wielu lat uznawany jest za najważniejszy pod względem klinicznym punkt końcowy w ocenie leków onkologicznych. Jednak nowe leki pojawiają się tak szybko, że trudno zbadać, jak długo pacjent dzięki nim przeżyje. W ocenie skuteczności wykorzystuje się wskaźniki zorientowane na nowotwór – opisujące postęp choroby czy odpowiedź na leczenie.
W redakcji „Rzeczpospolitej" zorganizowaliśmy debatę „Znaczenie doboru punktów końcowych w badaniach klinicznych w onkologii i hematologii" z udziałem najwybitniejszych onkologów w Polsce, a także autorów raportu na ten temat z firm HTA Registry oraz HTA Audit.
– To trudny temat, chociaż nienowy – rozpoczęła dyskusję Anna Kordecka, współautorka raportu.
Pożądanymi punktami końcowymi są z pewnością długość przeżycia pacjenta i jakość życia. Nie jest jednak możliwe zebranie tych danych w krótkim czasie. Agencje regulatorowe dopuszczają więc rejestracje na podstawie tak zwanych zastępczych punktów końcowych. Szczególnie dyskutowane jest znaczenie przeżycia wolnego od progresji. Coraz częściej podnosi się, że jest to klinicznie istotny punkt końcowy (w zależności od przyjętej definicji progresji, rodzaju choroby oraz stopnia jej zaawansowania).