Prenumerata 2018 ju˜ż w sprzedża˜y - SPRAWD˜!

Medycyna i zdrowie

Obiecujšcy lek na białaczkę

Terapia lekiem Kymriah kosztuje 475 tys. dolarów
Novartis
Amerykańska agencja do spraw żywnoœci i leków (FDA) wydała oficjalnš zgodę na stosowanie leku Kymriah, który opracowała firma Novartis.

Jak informujš naukowcy pracujšcy nad specyfikiem, ma on być rewolucjš w dziedzinie terapii genowej. Kymriah wykorzystuje komórki chorego do walki z rakiem. To bardzo dobra wiadomoœć dla chorych walczšcych z ostra białaczkš limfoblastycznš (ALL).

Lek zawiera zmodyfikowane limfocyty T osoby chorej. Zostajš one pobrane od pacjenta, a następnie przesłane do laboratorium firmy Novartis. Tam specjaliœci, wykorzystujšc modyfikacje genowe, dodadzš do limfocytów nowy gen posiadajšcy chimeryczne receptory antygenowe (CAR), które umożliwiajš limfocytom T niszczenie komórek białaczkowych osoby chorej.

Innowacyjnoœć Kymriah polega na jego indywidualnym dopasowaniu do każdego pacjenta. Według wyliczeń laboratorium Novartis skutecznoœć leku osišga poziom 83 proc. Specyfik może być podawany tylko osobom, które nie ukończyły 25. roku życia. Dodatkowo problem stanowi zaporowa cena terapii tym lekiem – 475 tysięcy dolarów (ok. 1,7 mln zł). Oznacza to, że tylko wybrani chorzy będš mogli z niej skorzystać.

Firma Novartis ostrzega, że Kymriah może przyczynić się do występowania niebezpiecznego zespołu uwalniania cytokin. Prowadzi on m.in. do dusznoœci, goršczki, skurczu oskrzeli, obniżenia ciœnienia czy ryzyka uszkodzenia nerek i hipoksji.

Jednak pomimo skutków ubocznych testy kliniczne przeprowadzone na grupie 63 pacjentów wykazały, że nawrót białaczki limfoblastycznej po terapii Kymriah został ograniczony do zaledwie 17 proc. Z grupy 65 pacjentów, którzy uczestniczyli w badaniach testowych Kymriahu aż u 83 proc. nastšpiła remisja choroby i powrót do normalnego stylu życia.

W Stanach Zjednoczonych co roku ALL jest diagnozowana u 3100 osób do 20. roku życia. 15 do 20 proc. chorych w ogóle nie reaguje na klasyczny rodzaj leczenia. Jedynš deskš ratunku dla takich osób może być lek opracowany przez Novartis.

ródło: Rzeczpospolita

WIDEO KOMENTARZ

REDAKCJA POLECA

NAJNOWSZE Z RP.PL