Czy można kontrolować szpiczaka?

Szpiczak plazmocytowy atakuje stopniowo, niszcząc zdrową tkankę kostną. Choroba występuje w postaci rozsianych, mnogich ognisk pochłaniających szpik i degradujących tkankę. Ataki nadchodzą falami, a każdy nawrót jest trudniejszy do wyleczenia, ponieważ choroba szybko uodparnia się na wcześniejszą terapię.

Pojawia się anemia, która podnosi stężenie białka we krwi lub moczu i zaburzona zostaje praca układu odpornościowego. Pacjent doświadcza trudnych złamań osłabionych kości oraz cierpi z powodu nawracających infekcji.

Do tej pory nie można było mówić o szansie na wyleczenie szpiczaka plazmocytowego. Ostatnie lata przyniosły ogromny przełom w nauce, co sprawia, że hematoonkolodzy mówią już o wydłużonym czasie przeżycia pacjentów, a inni wypowiadają się śmielej, że medycyna wkroczyła na drogę wyleczenia tego nowotworu krwi lub chociażby uznania go za chorobę przewlekłą, a już nie śmiertelną.

– Zmiany w hematoonkologii zaczęły się 10 lat temu, a właściwie znacznie wcześniej – mówi prof. Anna Dmoszyńska, przewodnicząca Polskiej Grupy Szpiczakowej – Kluczowym momentem był 1999 r., kiedy to ukazała się pierwsza praca dotycząca talidomidu. Był to lek zupełnie nieznany w hematologii, o odmiennym od cytostatyków mechanizmie działania, zaliczany do grupy leków immunomodulujących.

To pierwsza generacja substancji tego typu, która modyfikuje układ odpornościowy do walki z nowotworem, a jednocześnie stanowi odejście od klasycznej chemioterapii.

W tej chwili jesteśmy świadkami prawdziwego przełomu naukowego. Wraz z pojawieniem się trzeciej generacji leków w leczeniu szpiczaka, chorzy i lekarze mogą znacznie optymistyczniej spojrzeć na perspektywę walki z chorobą.

Celowany atak na szpiczaka

Przeciwciało monoklonalnego anty CD -38 to pierwsza terapia skierowana przeciwko antygenowi CD - 38, charakterystycznemu dla komórek szpiczaka plazmocytowego. Przeciwciała przyłączają się do antygenu CD38 na powierzchni komórki nowotworowej i rozpoczynają proces jej niszczenia, przez co hamują niekontrolowany rozrost szpiczakowej tkanki. Dodatkowo, jak się okazało, lek ten zawiera pewien bonus – posiada również działanie immunomodulujące, a więc pobudzające układ odpornościowy pacjenta do walki z chorobą.

Dwa międzynarodowe, randomizowane badania kliniczne POLLUX i CASTOR miały ocenić skuteczność i bezpieczeństwo stosowania daratumumabu w połączeniu z innymi lekami stosowanymi w leczeniu nawrotowego i opornego szpiczaka plazmocytowego. Wyniki udowodniły, że hematoonkologia stoi w obliczu przełomu oraz dały nadzieję wielu lekarzom i pacjentom. Nowa terapia o ponad 60 proc. zmniejsza ryzyko progresji choroby.

Jednym z gości odbywającej się w maju w Polsce międzynarodowej konferencji hematoonkologicznej był prof. Torben Plesner – uznany na świecie ekspert w dziedzinie leczenia szpiczaka, hematolog ze Szpitala Vejle w Danii. Prof. Plesner jest pionierem badań nad przeciwciałem monoklonalnym anty-CD-38 i jako pierwszy hematoonkolg zaczął stosować to leczenie.

– Doświadczamy dziś rewolucji w leczeniu pacjentów hematoonkologicznych, odchodząc od toksycznej chemioterapii i wkraczając nieodwracalnie w erę inteligentnych leków biologicznych – powiedział podczas konferencji prof. Plesner. – Jest to ogromna korzyść dla pacjenta. Wspieramy układ odpornościowy, żeby radził sobie z chorobą. Chcemy uzyskać nad nią kontrolę bez wielu działań niepożądanych. Gdy zaczęliśmy program badawczy, bardzo martwiliśmy się o toksyczność przeciwciała anty-CD38. Stał się jednak cud, bo lek okazał się toksyczny jedynie dla komórek szpiczaka.

Potwierdzona skuteczność

Od czasu, gdy po raz pierwszy podano daratumumab pacjentowi w Danii minęło dziesięć lat. Najpierw rozpoczęto badania nad chorymi z zaawansowanym nowotworem, którzy wyczerpali już dostępne opcje terapeutyczne. Później pojawiły się również informacje o leczeniu daratumumabem pacjentów w początkowej fazie choroby. Okazało się, że i tu wyniki są rewelacyjne.

– Kilka dni temu, daratumumab został zarejestrowany w USA w pierwszej linii leczenia – powiedział prof. Plesner. – W przypadku tej terapii obserwujemy taki poziom odpowiedzi na leczenie, który wcześniej nie był osiągalny. Ta technologia lekowa pozwala na wykrycie i zniszczenie poszczególnych komórek szpiczaka, nawet przy śladowej ich obceności. Istnieją więc szanse wyleczenia szpiczaka. Jest to jednak perspektywa dalszego procesu badawczego prowadzonego krok po kroku.

Duński lekarz apelował o optymizm i gotowość do przesuwania granic w praktyce klinicznej, by osiągać kolejne przełomy. Podobnie jak inni uczestnicy dyskusji wyraził zdanie, że nowoczesne leki nie powinny być stosowane w monoterapii, gdyż najskuteczniejsze są w leczeniu łączonym.

Polscy pacjenci czekają

W Polsce mamy jednak nadal problem z trzecią linią leczenia, nie mówiąc nawet o wprowadzeniu daratumumabu do pierwszej linii, gdy ten przełomowy lek nie jest jeszcze dostępny dla polskich pacjentów.

Jak podkreślił prof. Krzysztof Giannopoulos z Oddziału Hematologii Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej (COZL) i Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej UM w Lublinie: „Poziom hematologii doświadczalnej i klinicznej w Polsce nie odbiega od poziomu europejskiego. Jednak postęp medycyny i opracowanie nowych terapii ujawniły niewydolność finansową systemu ochrony zdrowia, gdzie procesy refundacyjne trwają latami, a leki wprowadzane są w zawężonym zakresie, z ograniczoną dostępnością dla szerszej populacji pacjentów”.

– Brak dostępu do leków, możliwości kontynuacji leczenia i stabilizacji choroby oznacza sześciokrotny wzrost wydatków i kosztów w ramach jednej tylko choroby hematoonkologicznej. Mnie jako lekarza to ogranicza. Nie mogę przez to kierować się dobrem pacjenta – dodał prof. Giannopoulos. Podczas konferencji ekspert zapowiedział uruchomienie wieloośrodkowych prac nad wprowadzeniem i wdrożeniem rejestrów medycznych w szpiczaku, co jak pokazują doświadczenia europejskie, to krok naprzód w efektywnym zarządzaniu procesem leczenia i wydatków z nim związanych.

Pod koniec kwietnia zapytany o proces refundacji daratumumabu dyrektor Biura Prasy i Promocji Ministerstwa Zdrowia Krzysztof Jakubiak przekazał, że „uzgodniono treść programu lekowego, w najbliższym czasie wniosek zostanie przekazany do Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji”.