Czy można kontrolować szpiczaka?

Prof. Torben Plesner, pionier badań nad nowoczesnymi lekami w hematoonkologii twierdzi, że jesteśmy na dobrej drodze do opanowania tej choroby.

Aktualizacja: 20.06.2018 18:44 Publikacja: 20.06.2018 18:37

Model fragmentu enzymu CD 38

Model fragmentu enzymu CD 38

Foto: shutterstock

Szpiczak plazmocytowy atakuje stopniowo, niszcząc zdrową tkankę kostną. Choroba występuje w postaci rozsianych, mnogich ognisk pochłaniających szpik i degradujących tkankę. Ataki nadchodzą falami, a każdy nawrót jest trudniejszy do wyleczenia, ponieważ choroba szybko uodparnia się na wcześniejszą terapię.

Pojawia się anemia, która podnosi stężenie białka we krwi lub moczu i zaburzona zostaje praca układu odpornościowego. Pacjent doświadcza trudnych złamań osłabionych kości oraz cierpi z powodu nawracających infekcji.

Do tej pory nie można było mówić o szansie na wyleczenie szpiczaka plazmocytowego. Ostatnie lata przyniosły ogromny przełom w nauce, co sprawia, że hematoonkolodzy mówią już o wydłużonym czasie przeżycia pacjentów, a inni wypowiadają się śmielej, że medycyna wkroczyła na drogę wyleczenia tego nowotworu krwi lub chociażby uznania go za chorobę przewlekłą, a już nie śmiertelną.

– Zmiany w hematoonkologii zaczęły się 10 lat temu, a właściwie znacznie wcześniej – mówi prof. Anna Dmoszyńska, przewodnicząca Polskiej Grupy Szpiczakowej – Kluczowym momentem był 1999 r., kiedy to ukazała się pierwsza praca dotycząca talidomidu. Był to lek zupełnie nieznany w hematologii, o odmiennym od cytostatyków mechanizmie działania, zaliczany do grupy leków immunomodulujących.

To pierwsza generacja substancji tego typu, która modyfikuje układ odpornościowy do walki z nowotworem, a jednocześnie stanowi odejście od klasycznej chemioterapii.

W tej chwili jesteśmy świadkami prawdziwego przełomu naukowego. Wraz z pojawieniem się trzeciej generacji leków w leczeniu szpiczaka, chorzy i lekarze mogą znacznie optymistyczniej spojrzeć na perspektywę walki z chorobą.

Celowany atak na szpiczaka

Przeciwciało monoklonalnego anty CD -38 to pierwsza terapia skierowana przeciwko antygenowi CD - 38, charakterystycznemu dla komórek szpiczaka plazmocytowego. Przeciwciała przyłączają się do antygenu CD38 na powierzchni komórki nowotworowej i rozpoczynają proces jej niszczenia, przez co hamują niekontrolowany rozrost szpiczakowej tkanki. Dodatkowo, jak się okazało, lek ten zawiera pewien bonus – posiada również działanie immunomodulujące, a więc pobudzające układ odpornościowy pacjenta do walki z chorobą.

Dwa międzynarodowe, randomizowane badania kliniczne POLLUX i CASTOR miały ocenić skuteczność i bezpieczeństwo stosowania daratumumabu w połączeniu z innymi lekami stosowanymi w leczeniu nawrotowego i opornego szpiczaka plazmocytowego. Wyniki udowodniły, że hematoonkologia stoi w obliczu przełomu oraz dały nadzieję wielu lekarzom i pacjentom. Nowa terapia o ponad 60 proc. zmniejsza ryzyko progresji choroby.

Jednym z gości odbywającej się w maju w Polsce międzynarodowej konferencji hematoonkologicznej był prof. Torben Plesner – uznany na świecie ekspert w dziedzinie leczenia szpiczaka, hematolog ze Szpitala Vejle w Danii. Prof. Plesner jest pionierem badań nad przeciwciałem monoklonalnym anty-CD-38 i jako pierwszy hematoonkolg zaczął stosować to leczenie.

– Doświadczamy dziś rewolucji w leczeniu pacjentów hematoonkologicznych, odchodząc od toksycznej chemioterapii i wkraczając nieodwracalnie w erę inteligentnych leków biologicznych – powiedział podczas konferencji prof. Plesner. – Jest to ogromna korzyść dla pacjenta. Wspieramy układ odpornościowy, żeby radził sobie z chorobą. Chcemy uzyskać nad nią kontrolę bez wielu działań niepożądanych. Gdy zaczęliśmy program badawczy, bardzo martwiliśmy się o toksyczność przeciwciała anty-CD38. Stał się jednak cud, bo lek okazał się toksyczny jedynie dla komórek szpiczaka.

Potwierdzona skuteczność

Od czasu, gdy po raz pierwszy podano daratumumab pacjentowi w Danii minęło dziesięć lat. Najpierw rozpoczęto badania nad chorymi z zaawansowanym nowotworem, którzy wyczerpali już dostępne opcje terapeutyczne. Później pojawiły się również informacje o leczeniu daratumumabem pacjentów w początkowej fazie choroby. Okazało się, że i tu wyniki są rewelacyjne.

– Kilka dni temu, daratumumab został zarejestrowany w USA w pierwszej linii leczenia – powiedział prof. Plesner. – W przypadku tej terapii obserwujemy taki poziom odpowiedzi na leczenie, który wcześniej nie był osiągalny. Ta technologia lekowa pozwala na wykrycie i zniszczenie poszczególnych komórek szpiczaka, nawet przy śladowej ich obceności. Istnieją więc szanse wyleczenia szpiczaka. Jest to jednak perspektywa dalszego procesu badawczego prowadzonego krok po kroku.

Duński lekarz apelował o optymizm i gotowość do przesuwania granic w praktyce klinicznej, by osiągać kolejne przełomy. Podobnie jak inni uczestnicy dyskusji wyraził zdanie, że nowoczesne leki nie powinny być stosowane w monoterapii, gdyż najskuteczniejsze są w leczeniu łączonym.

Polscy pacjenci czekają

W Polsce mamy jednak nadal problem z trzecią linią leczenia, nie mówiąc nawet o wprowadzeniu daratumumabu do pierwszej linii, gdy ten przełomowy lek nie jest jeszcze dostępny dla polskich pacjentów.

Jak podkreślił prof. Krzysztof Giannopoulos z Oddziału Hematologii Centrum Onkologii Ziemi Lubelskiej (COZL) i Zakładu Hematoonkologii Doświadczalnej UM w Lublinie: „Poziom hematologii doświadczalnej i klinicznej w Polsce nie odbiega od poziomu europejskiego. Jednak postęp medycyny i opracowanie nowych terapii ujawniły niewydolność finansową systemu ochrony zdrowia, gdzie procesy refundacyjne trwają latami, a leki wprowadzane są w zawężonym zakresie, z ograniczoną dostępnością dla szerszej populacji pacjentów”.

– Brak dostępu do leków, możliwości kontynuacji leczenia i stabilizacji choroby oznacza sześciokrotny wzrost wydatków i kosztów w ramach jednej tylko choroby hematoonkologicznej. Mnie jako lekarza to ogranicza. Nie mogę przez to kierować się dobrem pacjenta – dodał prof. Giannopoulos. Podczas konferencji ekspert zapowiedział uruchomienie wieloośrodkowych prac nad wprowadzeniem i wdrożeniem rejestrów medycznych w szpiczaku, co jak pokazują doświadczenia europejskie, to krok naprzód w efektywnym zarządzaniu procesem leczenia i wydatków z nim związanych.

Pod koniec kwietnia zapytany o proces refundacji daratumumabu dyrektor Biura Prasy i Promocji Ministerstwa Zdrowia Krzysztof Jakubiak przekazał, że „uzgodniono treść programu lekowego, w najbliższym czasie wniosek zostanie przekazany do Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji”.

W ostatnich dniach pojawiła się długo wyczekiwana wiadomość – proces zatwierdzania daratumumabu wszedł na ten właśnie etap. 25 czerwca lek będzie oceniany przez Agencję Oceny Technologii Medycznych, instytucji doradczej dla Ministerstwa Zdrowia.

Szpiczak plazmocytowy atakuje stopniowo, niszcząc zdrową tkankę kostną. Choroba występuje w postaci rozsianych, mnogich ognisk pochłaniających szpik i degradujących tkankę. Ataki nadchodzą falami, a każdy nawrót jest trudniejszy do wyleczenia, ponieważ choroba szybko uodparnia się na wcześniejszą terapię.

Pojawia się anemia, która podnosi stężenie białka we krwi lub moczu i zaburzona zostaje praca układu odpornościowego. Pacjent doświadcza trudnych złamań osłabionych kości oraz cierpi z powodu nawracających infekcji.

Pozostało 91% artykułu
2 / 3
artykułów
Czytaj dalej. Subskrybuj
Nauka
Kto przetrwa wojnę atomową? Mocarstwa budują swoje "Arki Noego"
Nauka
Czy wojna nuklearna zniszczy cała cywilizację?
Nauka
Niesporczaki pomogą nam zachować młodość? „Klucz do zahamowania procesu starzenia”
Nauka
W Australii odkryto nowy gatunek chrząszcza. Odkrywca pomylił go z ptasią kupą
Materiał Promocyjny
Jak kupić oszczędnościowe obligacje skarbowe? Sposobów jest kilka
Nauka
Sensacyjne ustalenia naukowców. Sfotografowano homoseksualny akt humbaków