Innowacje to nie tylko nowe leki

Już ponad 17 milionów złotych wydała Naukowa Fundacja Polpharmy na granty dla polskich naukowców. Rada Fundacji zdecydowała się wesprzeć 65 projektów, z czego 51 doprowadzonych zostało do końca. Bilans 15-lecia istnienia fundacji jest rzeczywiście imponujący.

Granty przyznawane przez Naukową Fundację Polpharmy wspierają badania z dziedziny medycyny i farmacji. Niektóre edycje poświęcone były konkretnym zagadnieniom (np. chorobom układu krążenia), inne miały charakter otwarty.

Każdy naukowiec, zarówno doświadczony profesor, jak i młody, kipiący świeżymi pomysłami doktorant, może się starać o grant Polpharmy. Czy wsparcie otrzyma – zależy wyłącznie od potencjału zaproponowanych badań.

Pieniądze na badania podstawowe

– Nie żądamy, by przedstawione projekty miały bezpośrednie przełożenie na praktykę – mówi prof. Zbigniew Gaciong, wybitny specjalista w kwestiach nadciśnienia tętniczego i członek Rady Naukowej Fundacji. – Najważniejszym kryterium jest naukowa jakość projektu. Polpharma nie żąda również żadnych korzyści dla siebie z badań, które w ramach działalności fundacji wspiera. Jest to jak na firmę farmaceutyczną wyjątkowe.

– Z Fundacją Polpharmy współpracowałam dwukrotnie – opowiada prof. Katarzyna Koziak z Uniwersytetu Medycznego w Warszawie. – Za pierwszym razem mój zespół prowadził badania podstawowe nad procesami zapalnymi w naczyniach krwionośnych. Udało nam się zidentyfikować nowe białka biorące udział w tych procesach. Możliwe, że kiedyś dzięki tym wynikom powstaną nowe leki. To, że dostaliśmy wsparcie na te badania, oznacza, że Polpharma doskonale rozumie, jak funkcjonuje nauka. Wie, jak ważne są badania podstawowe i że to z nich, po przekroczeniu pewnej masy krytycznej nagromadzonej wiedzy, rodzą się konkretne zastosowania.

Drugie z badań prof. Koziak miało już bezpośrednio praktyczny charakter. – Chcieliśmy znaleźć nowe substancje, które mogą pomóc osobom cierpiącym na łuszczycę i na reumatoidalne zapalenie stawów – wbrew pozorom choroby te są na poziomie molekularnym dość do siebie podobne – opowiada prof. Koziak. – Udało nam się zidentyfikować kilka substancji o potencjale leczniczym, jedną z nich okazał się znany i obecny na rynku od kilkudziesięciu lat antybiotyk. Mamy nadzieję, że uda się go zarejestrować jako lek na łuszczycę, bo w Polsce nie ma dobrych i niedrogich terapii na tę chorobę.

Stawiamy na testy

Choć badania przeprowadzone zostały za pieniądze pochodzące od Polpharmy, koncern nie rości sobie praw do ich wyników. Najprawdopodobniej więc lek wypuści na rynek niewielka firma założona przez Warszawski Uniwersytet Medyczny. Potrzebny jest tylko inwestor gotów zainwestować 1–1,5 mln zł w badania potwierdzające skuteczność. Jeśli wszystko pójdzie zgodnie z planem, to tani, dobry lek na łuszczycę pojawi się na rynku za pięć lat.

Obecny szef Rady Naukowej Fundacji prof. Piotr Kuna deklaruje, że podstawowym kryterium przy wyborze badań do finansowania jest innowacyjność. – Ale jest to innowacyjność nowocześnie rozumiana – mówi Kuna. – Nie trzeba obiecywać dokonania wynalazku na miarę Nagrody Nobla. Nie trzeba nawet wymyślać nowego leku, żeby usprawnić leczenie i uratować tysiące ludzi. Czasem wystarczy przyjrzeć się jakiemuś innemu elementowi, np. diagnostyce. Typową metodą stosowaną dziś przez lekarzy przy wyborze terapii jest metoda prób i błędów. Jak jeden lek nie zadziała, sięga się po inny. A przecież można opracować testy, które od razu pokażą, który lek jest odpowiedni. Granty na prace nad takimi nowymi narzędziami diagnostycznymi fundacja będzie przyznawać w tym roku – mówi prof. Kuna.

Historia sukcesu

Jako świetny przykład nowocześnie rozumianej innowacyjności prof. Kuna wymienia badania przeprowadzane obecnie przez prof. Agnieszkę Słowik z Collegium Medicum Uniwersytetu Jagiellońskiego. Mają one na celu ocenę skuteczności nowatorskiego systemu interwencyjnego leczenia ostrych udarów mózgu.

Fundacja w czasie realizacji grantu dofinansowała działanie Centrum Interwencyjnej Terapii Ostrego Udaru Mózgu w Szpitalu Uniwersyteckim w Krakowie.

W Polsce na udary niedokrwienne zapada co roku w Polsce 70 tys. osób. Konsekwencje tej choroby zarówno dla pacjenta, jak i dla jego rodziny oraz społeczeństwa są poważne. Co czwarty pacjent umiera w ciągu trzech miesięcy po zachorowaniu. Wśród tych, którzy przeżyją, co czwarty wymaga całodobowej opieki.

Dlatego tak ważne są próby zastosowania nowatorskich przyczynowych terapii udaru, czyli takich, które usuwają zator bezpośrednio z tętnicy mózgowej. Jest to procedura podobna do procedury interwencyjnej, jaką stosuje się przy zawałach serca (tyle że w trudniejszym wydaniu).

– Do tego rodzaju interwencji kwalifikuje się niewielu pacjentów, ale są to przypadki najcięższe – tłumaczy prof. Słowik. – Są to osoby, u których zator powstał w największych tętnicach mózgowych. W takich przypadkach udar jest najrozleglejszy, ale też zator najłatwiej usunąć.

Leczenie endowaskularne udaru daje spektakularne wyniki. Ponad połowa leczonych chorych wraca do normalnego życia.

Centrum działa w systemie ciągłym, 24 godziny na dobę, siedem dni w tygodniu. Dyżur pod telefonem pełni sześć osób: neurolog, radiolog interwencyjny, anestezjolog, pielęgniarka radiologiczna, pielęgniarka anestezjologiczna i technik radiolog. W razie potrzeby osoby dyżurujące mogą w ciągu 45 minut dojechać do szpitala. Przez 2,5 roku swojego istnienia centrum leczyło 80 osób, które przywożone są z całej Małopolski.

– Już teraz widać, że centrum zdało egzamin. Konieczne jest tworzenie ośrodków terapii interwencyjnych ostrego udaru mózgu w każdym województwie. Docelowo w Polsce do takiego leczenia będzie się kwalifikować ok. 2 tys. osób – mówi prof. Słowik.

Polska nauka, poziom międzynarodowy

– Dzięki pracy w fundacji mogłem wyrobić sobie zdanie na temat polskich możliwości innowacyjnych – mówi pierwszy szef Rady Naukowej fundacji prof. Jacek Spławiński – i są one bardzo duże. Niestety, w dużej mierze są marnowane. Wspaniałą cechą Naukowej Fundacji Polpharmy jest to, że łatwo złożyć wniosek, biurokracja ograniczona jest do minimum. To jest wyjątkowa sprawa w Polsce, gdzie grantodawcy zazwyczaj traktują osoby starające się o finansowanie badań z niechęcią – podkreśla Spławiński.

W Naukowej Fundacji Polpharmy można liczyć nie tylko na życzliwe traktowanie, ale też na aktywną pomoc ze strony Rady Naukowej.

– Często wspólnie z autorem badań dopracowujemy temat, tak aby był on możliwie innowacyjny, nie powielał prac przeprowadzonych już gdzieś na świecie – tłumaczy prof. Kuna. – I owocem tego jest wiele wartościowych badań, nierzadko publikowanych potem w czasopismach naukowych.

– Osobiście nie uważam, żeby istniało coś takiego jak nauka polska jako przeciwieństwo niemieckiej lub amerykańskiej. Nauka jest międzynarodowa i w Fundacji Polpharmy wspieramy polskich naukowców tworzących naukę międzynarodową, innowacyjną na międzynarodowym poziomie – mówi prof. Kuna.

Laureaci XIV edycji konkursu naukowej fundacji Polpharmy

Dr Agnieszka Paradowska-Gorycka

Rozpoznanie mieszanej choroby tkanki łącznej (MCTD) wciąż jest wielkim wyzwaniem dla lekarzy, bo łączy ona w sobie objawy innych chorób: m.in. tocznia rumieniowatego i reumatoidalnego zapalenia stawów.

Badania, które przeprowadzi dr n. med. Agnieszka Paradowska-Gorycka z Narodowego Instytut Geriatrii, Reumatologii i Rehabilitacji w Warszawie, mają szansę zmienić tę sytuację, a także przyczynić się do powstania nowych terapii przeciw MCTD.

– MCTD to choroba rzadka, cierpi na nią zaledwie jeden na 100 tysięcy pacjentów – mówi dr Paradowska-Gorycka – dlatego podstawowym problemem jest zdobycie wystarczającej liczby próbek do badań. Mamy to szczęście, że jesteśmy w posiadaniu unikatowej bazy krwi pobranej od ok. 160 pacjentów cierpiących na MCTD.

W zgromadzonej kolekcji próbek krwi zespół dr Paradowskiej-Goryckiej będzie szukał charakterystycznych dla MCTD zmian w genach i miRNA. Jeśli to się powiedzie, powstać może szybki test diagnozujący tę rzadką autoimmunizacyjną chorobę.

– To są badania pionierskie w skali światowej – mówi dr Agnieszka Paradowska–Gorycka. – Dziś u wielu pacjentów z MCTD omyłkowo stosuje się terapię np. przeciw toczniowi rumieniowatemu. Naszym celem jest umożliwienie trafnej diagnozy MCTD podczas jednej analizy krwi. Niewykluczone też, że w toku prac uda się uzyskać wskazówki, dzięki którym nauczymy się lepiej leczyć MCTD – tłumaczy badaczka.

Dr Michał Panek

Badania, którymi kierować będzie dr n. med. Michał Panek z Kliniki Chorób Wewnętrznych, Astmy i Alergii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi, będą dwuetapowe. Najpierw łódzcy naukowcy zidentyfikują białka uczestniczące w powstawaniu astmy, zwłaszcza ciężkiej jej postaci, czyli takiej, w której występuje m.in. tzw. remodeling oskrzeli. – Wiadomo, że są to białka typu TGF (transformujący czynnik wzrostu beta), ale celem badań będzie sprawdzenie, które konkretnie, gdyż białko to występuje w wielu izoformach – mówi dr Panek. – Po zidentyfikowaniu tych form w drugim etapie prac postaramy się opracować inhibitory tych białek, czyli substancje hamujące ich aktywność.

Inhibitory będą modelowane, a następnie syntetyzowane w laboratorium. Testowane zaś będą na liniach komórkowych utworzonych na bazie materiału pobranego od pacjentów. – Mamy już zgromadzoną bazę komórek pochodzących od ok. 500 osób – mówi dr Panek.

Jeśli uda się osiągnąć sukces w toku doświadczeń in vitro, możliwe, że rozpoczną się eksperymenty na zwierzętach, a może nawet badania z udziałem ludzi. – Nie mogę obiecać, że powstanie lek na ciężką astmę, bo zarejestrowanie leku to dziś długa, skomplikowana procedura – mówi dr Panek. – Ale mam nadzieję, że znajdziemy substancje o pewnym potencjale leczniczym.

Dr Katarzyna Niemirowicz

Dr Katarzyna Niemirowicz z Uniwersytetu Medycznego w Białymstoku i jej zespół postawili sobie za zadanie opracowanie sztucznej śliny, możliwie najbliższej ślinie naturalnej. Taki preparat pomógłby osobom zażywającym powodujące suchość w ustach leki, np. przeciw nadciśnieniu, alergii, depresji, nowotworom. – Naszym partnerem w tej pracy jest Politechnika Białostocka – mówi dr Niemirowicz. – Inżynierowie z tej uczelni stworzyli bazę dla sztucznej śliny, która ma odpowiednie właściwości fizykochemiczne. Teraz nasze zadanie polega na uzupełnienie bazy dodatkami o odpowiednim działaniu biologicznym. Chodzi przede wszystkim o właściwości przeciwbakteryjne i przeciwgrzybiczne. Chcemy przy tym trzymać się jak najbliżej naturalnego wzorca.