Materiał powstał we współpracy z firmą Physioassist/Simeox

W Polsce ok. 2000 pacjentów choruje na mukowiscydozę – chorobę rzadką, wieloukładową, atakującą cały organizm. Mimo że od niedawna refundowane są w Polsce przełomowe leki zwalczające przyczyny choroby, nie wszyscy pacjenci mogą z nich korzystać. Dla nich jedynym ratunkiem pozostaje nowoczesna fizjoterapia, której nie refunduje NFZ.

Nie wszyscy pacjenci z mukowiscydozą mają w Polsce jednakowy dostęp do kompleksowej, w pełni refundowanej opieki, zapewniającej zarówno leczenie farmakologiczne, jak i efektywną rehabilitację dróg oddechowych. Jak wyjaśnia prof. dr hab. nauk medycznych Dorota Sands, kierownik Centrum Leczenia Mukowiscydozy w szpitalu im. Dzieci Warszawy w Dziekanowie Leśnym, zabiegi fizjoterapeutyczne to przede wszystkim „drenaże autogeniczne wspomagane inhalacjami z leków mukolitycznych, czyli rozrzedzających wydzielinę oskrzelową oraz wziewnych antybiotyków, które likwidują lub ograniczają zakażenie bakteryjne”. Bez kompleksowej opieki nad chorymi i skutecznych metod pozbywania się zalegającej, nieprawidłowej wydzieliny nie jest możliwe – jak podkreślają lekarze – doprowadzenie chorych do wieku dorosłego. Chorzy stosujący kompleksową terapię mogą żyć dłużej. Niestety, w Polsce chorzy na mukowiscydozę żyją średnio o 10–15 lat krócej niż pacjenci z USA czy Europy Zachodniej. Średnia dla Europy Zachodniej to ok. 40 lat, nieco więcej w USA, w Kanadzie ponad 50. – Długie życie aż do późnej starości jest możliwe, ale wymaga kompleksowego prowadzenia pacjenta przez wiele lat – podsumowuje prof. Sands.

Systematyczna rehabilitacja oddechowa to jedyny sposób na polepszenie codziennej sprawności pacjenta, ale też wydłużenie jego życia. Przyjmowanie leków bez codziennego drenażu nie przyniesie oczekiwanych efektów. Zasadniczą składową takiego optymalnego leczenia jest terapia Simeox, która jednak nie jest dostępna dla chorych do użytku domowego. A to ma dla nich zasadnicze znaczenie ze względu na zalecenie izolowania chorych, dla których każda infekcja dróg oddechowych jest poważnym zagrożeniem.

Nowoczesna technologia

Prof. Sands podkreśla, że w Centrum Leczenia Mukowiscydozy w każdym indywidualnym pokoju dla pacjenta hospitalizowanego działa urządzenie Simeox, „by pacjenci, których nie stać na jego zakup, a urządzenie nie jest na razie refundowane, mogli mieć wsparcie podczas hospitalizacji, polegające na dokładnym i systematycznym usuwaniu wydzieliny z dróg oddechowych”.

Dlaczego to takie ważne? Simeox to nowoczesna technologia. Urządzenie dzięki serii impulsów ciśnieniowych doprowadza do rozrzedzenia i ewakuacji nieprawidłowej wydzieliny. Pacjent jest szkolony przez fizjoterapeutę, jak korzystać z aparatu. – Impulsy wysyłane są za pomocą wibracji powietrza podczas wydechu poprzez ustnik, który umożliwia wykonywanie długich pasywnych wydechów dzięki następującym po sobie sygnałom obniżonego ciśnienia – tłumaczy specjalistka. – Poprzez generowanie wibracji na niskich częstotliwościach dochodzi do upłynnienia, rozrzedzenia i przesunięcia wydzieliny, którą pacjent może odkrztusić.

Prof. dr hab. n. med. Henryk Mazurek, kierownik Kliniki Pneumonologii i Mukowiscydozy w Instytucie Gruźlicy i Chorób Płuc OT w Rabce-Zdroju, podkreśla, że przy objawach występujących w układzie oddechowym, a związanych z zaleganiem w oskrzelach gęstej wydzieliny, stosuje się leki rozrzedzające ją i ułatwiające odkrztuszanie, uzupełnione zabiegami fizjoterapeutycznymi. – Kluczowe jest zapewnienie chorym opieki kompleksowej. Trzeba też kontrolować infekcje, czyli unikać kontaktu z osobami chorymi, stosować antybiotyki przy zaostrzeniach stanu pacjenta czy też antybiotyki wziewne przy problemach przewlekłych – mówi specjalista.

A czy urządzenia, takie jak w Centrum Leczenia Mukowiscydozy, można używać w warunkach domowych, co zmniejszałoby zagrożenie infekcjami? – Urządzenia typu Simeox, które są stosowane między innymi w CLM, są dostępne dla pacjentów do użytku domowego. Nie jest jednak ono refundowane przez NFZ. Większości pacjentów nie stać na zakup takiego urządzenia – przyznaje Natalia Jeneralska, fizjoterapeutka w Centrum Leczenia Mukowiscydozy. I dodaje, że pacjenci chorujący na mukowiscydozę od postawienia diagnozy przez całe życie muszą wykonywać rehabilitację oddechową. – Metody rehabilitacji dobierane są indywidualnie do każdego pacjenta w zależności od jego stanu zdrowia w obecnej chwili i ilości plwociny. Mamy szereg metod drenażowych, które pacjenci mogą wykonywać. Drenaże drzewa oskrzelowego wykonywane są dwa, trzy, a nawet cztery razy dziennie, dodatkowo pacjenci wykonują nebulizacje. Zajmuje to wszystko bardzo dużo czasu, a musimy pamiętać, że chorzy chodzą do szkoły, studiują, pracują i tak naprawdę każda minuta się liczy – podkreśla fizjoterapeutka.

Samodzielnie i na czas

Właśnie dlatego tak ważne jest, by stosowanie Simeoxa w warunkach domowych mogło być ogólnie dostępne: nie tylko bowiem skraca czas wykonywania zabiegów, ale również umożliwia ich wykonanie bardzo dokładnie. Chroni także przed kolejnymi hospitalizacjami dzięki zmniejszeniu ryzyka tak groźnych dla pacjentów z mukowiscydozą infekcji. – Simeox bez odczucia zmęczenia u chorego oczyszcza drogi oskrzelowe z gęstej zalegającej wydzieliny, którą jest bardzo często trudno ewakuować, używając klasycznych metod drenażowych – uważa Natalia Jeneralska.

I wskazuje, że dostępność tej technologii to kwestia samodzielności. – Pierwsza myśl, która mi się nasuwa, to właśnie samodzielność. Pacjenci, którzy wchodzą w okres dojrzewania, dorosłość są w stanie dzięki nowym technologiom samodzielnie i dokładnie wykonać fizjoterapię bez pomocy osób trzecich. Ma to ogromny wpływ na jakość życia pacjentów – podkreśla.

Właściwa fizjoterapia jest tym ważniejsza, że towarzyszy chorym przez całe życie. Potwierdzają to sami fizjoterapeuci. – Rehabilitacja w mukowiscydozie jest niezbędnym i stałym elementem procesu leczenia pacjenta. Fizjoterapia towarzyszy naszym chorym od momentu zdiagnozowania (najczęściej od okresu niemowlęcego) przez całe życie, dlatego należy ją stale modyfikować – mówi Katarzyna Warzeszak, fizjoterapeutka oddechowa w Instytucie Gruźlicy i Chorób Płuc OT w Rabce-Zdroju. – Fizjoterapeuta właśnie tym się zajmuje: dobiera odpowiednie techniki drenażu drzewa oskrzelowego w zależności od wieku, współpracy, stopnia zaawansowania choroby, a także stanu funkcjonalnego pacjenta. Fizjoterapeuta pomaga również dobrać odpowiednią aktywność fizyczną w celu poprawy lub utrzymania wydolności fizycznej organizmu. Dodatkowo motywuje pacjentów do systematycznej rehabilitacji. Z tego względu wsparcie fizjoterapeuty jest potrzebne przez całe życie każdego chorego.

Leki nie wystarczą

Od kilku lat powstaje w Polsce rejestr, który jest częścią europejskiego rejestru chorych na mukowiscydozę. Polskie ośrodki stopniowo go uzupełniają – zostało już do niego wpisanych ok. 80 proc. pacjentów. – Za kilka, kilkanaście miesięcy będziemy w stanie podać precyzyjną liczbę chorych. Teraz można ją szacować na ok. 2000 pacjentów. Dzięki badaniu przesiewowemu rozpoznajemy chorobę coraz wcześniej, co pozwala często na uniknięcie nieodwracalnych zmian w organizmie. Wciąż jednak do specjalistów trafiają dzieci urodzone przed rokiem 2009, które przesiewem objęte jeszcze nie były i nie zostały odpowiednio wcześnie zdiagnozowane – przyznaje prof. Mazurek. Nawet jednak odpowiednio wcześnie postawiona diagnoza nie gwarantuje, że leki zwalczające przyczyny, a raczej je ograniczające, będą mogły zostać podane. Ta grupa leków pojawiła się w 2012 roku. To modulatory, czyli leki zmieniające i usprawniające funkcjonowanie zmienionego białka, które powstało w wyniku pojawienia się mutacji. – Na początku lek był zarejestrowany dla wąskiej grupy chorych, ponieważ substancja czynna oddziaływała na wąską grupę białek – wyjaśnia profesor. – W 2015 roku zarejestrowano jednak kolejny lek o szerszym działaniu, potem pojawiły się dwa kolejne – o szerokim spektrum działania. Nie jest to do końca leczenie przyczynowe, które musiałoby polegać na dostarczeniu organizmowi zdrowych genów. W tym przypadku wciąż mamy do czynienia z chorobą, czyli obecnością nieprawidłowego, zmutowanego białka, ale leki je tak korygują, że funkcjonuje ono prawie tak, jak zdrowe.

Szacuje się, że na świecie z pomocy modulatorów będzie mogło skorzystać nawet ok. 90 proc. chorych na mukowiscydozę. W Polsce to niespełna 80 proc. pacjentów, ponieważ mamy nieco inne spektrum mutacji niż w krajach, które jako pierwsze zaczęły stosować modulatory. Dlatego w Polsce ok. 20 proc. pacjentów z tych nowoczesnych leków nie może korzystać.

Lekarze i fizjoterapeuci podkreślają, że pacjenci, którzy nie mogą przyjmować modulatorów, powinni otrzymać najlepsze wsparcie objawowe, jakie jest możliwe. Niezwykle ważny jest tu aspekt etyczny: niemożność zapewnienia tak samo skutecznej opieki wszystkim pacjentom kłóci się z zasadą równego traktowania pacjentów i pozostawia ich bez szans na normalne funkcjonowanie. – Trzeba podkreślić, że leki przyczynowe nie są odpowiednie dla wszystkich pacjentów, nie wszyscy się kwalifikują do ich stosowania – podkreśla prof. Sands. – Ważne jest więc, aby otrzymali od nas najlepsze wsparcie objawowe, jakie jest możliwe, bo ci, którzy się nie kwalifikują, muszą dalej stosować klasyczne leczenie objawowe, czyli usuwanie śluzu, intensywne odżywianie. Im chcielibyśmy udostępnić najlepsze urządzenia na rynku, takie jak Simeox. Druga grupa to pacjenci, którzy leczenie otrzymują późno, np. w wieku dorosłym albo nastoletnim, którzy już mają utrwalone zmiany w płucach spowodowane przewlekłym stanem zapalnym. Oni muszą mieć skuteczną alternatywę, widzą przecież kolegów, którzy na lekach przyczynowych się poprawiają, a sami muszą dalej leczyć się objawowo, nie tak jak szczęściarze, którzy mają organizm mniej zniszczony chorobą.

Niestety, terapia usprawniająca oczyszczanie dróg oddechowych, pomimo rekomendacji ekspertów z największych ośrodków leczenia mukowiscydozy w Polsce, którzy we wrześniu wystosowali w tej sprawie list otwarty do ministra zdrowia, wciąż nie jest refundowana.

Materiał powstał we współpracy z firmą Physioassist/Simeox