Medycyna i zdrowie

Zdrowe geny od wirusa

Fot. leonelcunha
Flickr
Metodę leczenia mukowiscydozy zmodyfikowanymi wirusami opracowali amerykańscy specjaliści
To szansa na pokonanie najczęstszego schorzenia genetycznego ludzi. Występuje ono u jednego dziecka na 2 – 2,5 tys. urodzeń. Od 1989 roku wiadomo, że za mukowiscydozę odpowiada mutacja genu CFTR. Uszkodzony gen sprawia, że organizm chorego produkuje nadmiernie lepki śluz, m.in. w płucach i oskrzelach, w przewodzie pokarmowym. Pojawiają się przewlekłe zapalenia płuc, zatok i trzustki oraz uszkodzenia wątroby. Wszystko to sprawia, że pacjenci dożywają zaledwie ok. 35 – 45 lat.
Najgorsze zaś jest to, że dziś nie mamy skutecznej metody walki z mukowiscydozą. Leczy się ją objawowo – usuwając wydzielinę i hamując zakażenia antybiotykami. [srodtytul]Nowa nadzieja[/srodtytul]
Są też dobre wiadomości – mukowiscydoza to choroba biorąca się z uszkodzenia jednego genu, postępująca powoli, dająca czas na leczenie. Teoretycznie powinna łatwo poddawać się terapii genowej polegającej na podstawieniu poprawnej wersji genu CFTR zamiast tej oryginalnej, uszkodzonej. [wyimek]Praktyczne zastosowanie tej metody to tylko kwestia czasu – zapewniają naukowcy [/wyimek] Niestety, to łatwe tylko na papierze – mukowiscydoza słabo poddaje się leczeniu genetycznemu. Podobne metody wypróbowane do tej pory okazywały się albo mało skuteczne, albo powodowały nowe infekcje. Osiągnięcie naukowców z Uniwersytetu Karoliny Północnej może być przełomem w genetycznej terapii tej choroby. Zespół kierowany przez dr. Raya Picklesa z uniwersyteckiego Wydziału Mikrobiologii i Immunologii oraz Centrum Leczenia i Badań nad Mukowiscydozą wykorzystał wirusy paragrypy do skutecznego przeniesienia poprawnej kopii genu do komórek chorego. Na razie metodę tę testowano w laboratorium. Sprawę opisuje najnowsze wydanie “PloS Biology”. – Pierwszy raz udało się dostarczyć poprawny gen do komórek takich jak te występujące w płucach pacjentów z mukowiscydozą – mówi dr Pickles. Skuteczność tej terapii oceniania jest na 60 – 70 proc. – tyle komórek w laboratorium “dostało” nowy, poprawny gen. – Jeśli weźmiecie pod uwagę wcześniejsze wyniki testów klinicznych, w których skuteczność wynosiła w najlepszym razie ok. 0,1 proc., to jest to ogromny skok naprzód – tłumaczy naukowiec. Strzałem w dziesiątkę okazał się wybór wirusów paragrypy. Zwykle powodują one infekcje dróg oddechowych. Ponieważ w przypadku mukowiscydozy do najpoważniejszych zmian dochodzi w płucach, naukowcy uznali, że właśnie taki wirus sprawdzi się w roli kuriera dostarczającego poprawny gen do komórek pacjenta. Zespół dr. Picklesa wykorzystał do eksperymentów komórki pobrane od pacjentów. – Okazało się, że jeśli użyjemy wirusów wyspecjalizowanych w atakowaniu ludzkiego układu oddechowego, wyposażymy je w poprawny gen, to można dzięki nim ograniczyć występowanie charakterystycznych objawów – mówi mikrobiolog. [srodtytul]Między leczeniem i zakażeniem[/srodtytul] W wyniku eksperymentów komórki pacjentów zachowywały się tak, jak komórki zdrowego człowieka. Nadmierna produkcja śluzu, charakterystyczna dla tej choroby, została zablokowana. To nie jest pierwsza próba użycia terapii genowej do walki z mukowiscydozą. Podobny pomysł testowano już w 1993 roku. Czterech pacjentów otrzymało dawkę zmodyfikowanych wirusów przez nos. Wprawdzie ok. 1 proc. komórek wykazywał obecność poprawnego genu mukowiscydozy, jednak u pacjentów doszło do poważnej infekcji górnych dróg oddechowych. Podobnie było ze wszystkimi kolejnymi próbami wykorzystania wirusów do terapii genowej mukowiscydozy. Było ich co najmniej kilkanaście. Zawsze lekarze musieli wybierać – albo skuteczność (mierzona liczbą komórek z nowym, prawidłowym genem), ale zarazem groźba zakażenia wynikająca z użycia wirusów, albo bezpieczeństwo, lecz niska skuteczność. Osiągnięcie amerykańskiego zespołu może to zmienić. – Nie udało nam się jeszcze stworzyć takiego wirusa, którego moglibyśmy śmiało podać pacjentom, jednak powoli, lecz pewnie, zmierzamy w tym kierunku – zapewnia dr Pickles. – To tylko kwestia czasu, zanim nauczymy się to robić skutecznie i bezpiecznie. Masz pytanie, wyślij e-mail do autora: [mail=p.koscielniak@rp.pl]p.koscielniak@rp.pl[/mail]
Źródło: Rzeczpospolita

REDAKCJA POLECA

NAJNOWSZE Z RP.PL