Chorzy na rdzeniowy zanik mięśni mogą liczyć na refundację

Kuracja bardzo drogim lekiem na rdzeniowy zanik mięśni ma być w krótce refundowana. SMA zabija dzieci i niemowlęta, starsi pacjenci tracą zdolność samodzielnego poruszania się.

Aktualizacja: 26.12.2018 11:59 Publikacja: 26.12.2018 09:37

Chorzy na rdzeniowy zanik mięśni mogą liczyć na refundację

Foto: Adobe Stock

- Roczna terapia nusinersenem kosztuje blisko 2 miliony złotych i żadnej z polskich rodzin na nią nie stać.

- Do ministra zdrowia Łukasza Szumowskiego dotarła petycja Fundacji SMA podpisana przez 62 tysiące osób, które upominają się o możliwość leczenia SMA.

- Lek nie tylko powstrzymuje postępowanie choroby, ale dzięki niemu u pacjentów mogą się pojawić nowe odruchy.

Czytaj także: Kontrowersyjny onkologiczny pilotaż rusza od stycznia

Agata Roczniak, 37-letnia fotomodelka, która od dzieciństwa choruje na SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni, ma dziś szczególne powody do radości i dumy. Wraz z Fundacją SMA osiągnęła cel, o który walczyła: jedyny zarejestrowany lek nusinersen (Spinraza®) będzie wkrótce refundowany w Polsce. Tak obiecał minister zdrowia Łukasz Szumowski w wywiadzie z Robertem Mazurkiem. Na antenie RMF FM złożył deklarację po tym, kiedy dotarła do niego petycja Fundacji podpisana przez ponad 62 tysiące osób. List zawierał prośbę, aby preparat objąć refundacją, gdyż roczna terapia nusinersenem kosztuje blisko 2 miliony złotych i żadnej z polskich rodzin na nią nie stać.

SMA – najczęstsza przyczyna śmierci niemowląt

SMA jest śmiertelną chorobą. To nerwowo-mięśniowe schorzenie ma podłoże genetyczne, a jego skutkiem jest obumieranie neuronów w rdzeniu kręgowym. Kiedy wskutek choroby neurony giną – mięśnie ciała słabną i stopniowo ulegają zanikowi. Najszybciej degenerują się mięśnie kończyn, tułowia, płuc i przełyku, co prowadzi do niewydolności oddechowej i utraty zdolności przełykania. Rdzeniowy zanik mięśni jest najczęstszą genetycznie uwarunkowaną przyczyną śmierci niemowląt i małych dzieci, u dorosłych pacjentów przebiega dłużej i nieco łagodniej.

Minister zdrowia Łukasz Szumowski zapewnił, że dzięki refundacji, program leczenia nusinersenem może objąć od 500 do 800 chorych na SMA. Oznacza to, że praktycznie wszyscy zarejestrowani w Polsce pacjenci ze rdzeniowym zanikiem mięśni mają szansę na leczenie tym preparatem. Został on zarejestrowany w USA w 2016 roku.

Samodzielnie siedzieć, a nawet chodzić

Po podpisaniu rozporządzenia przez ministra Łukasza Szumowskiego – co ma nastąpić w najbliższych dniach – nusinersen zostanie umieszczony w wykazie leków refundowanych od 1 stycznia 2019 roku.

– To cudowna wiadomość – cieszy się Agata Roczniak. – Bo lek nie tylko powstrzymuje postępowanie choroby, ale dzięki niemu u pacjentów mogą się pojawić nowe odruchy. Podczas terapii, na ścieżce nerw-mięsień następują procesy, których wcześniej chorzy nie mieli. Mój kolega poddał się leczeniu nusinersenem. Wcześniej miał olbrzymie kłopoty z przełykaniem, zjedzenie śniadania zajmowało mu godzinę. Teraz je normalnie, jak zdrowy człowiek.

Warto zaznaczyć, że wielu skutków działania tego leku jeszcze nie znamy, bo w świecie stosuje się go dopiero od dwóch lat. Więc u niektórych chorych nusinersen może wywołać spektakularne zmiany, a u innych samo zatrzymanie choroby będzie sukcesem.

O dzieciach spoza Polski, którym podano nusinersen przed wystąpieniem pierwszych objawów SMA, wiadomo, że nauczyły się samodzielnie siedzieć, a prawie wszystkie chodzić.

- Roczna terapia nusinersenem kosztuje blisko 2 miliony złotych i żadnej z polskich rodzin na nią nie stać.

- Do ministra zdrowia Łukasza Szumowskiego dotarła petycja Fundacji SMA podpisana przez 62 tysiące osób, które upominają się o możliwość leczenia SMA.

Pozostało 91% artykułu
2 / 3
artykułów
Czytaj dalej. Kup teraz
Prawo karne
Przeszukanie u posła Mejzy. Policja znalazła nieujawniony gabinet
Prawo dla Ciebie
Nowe prawo dla dronów: znikają loty "rekreacyjne i sportowe"
Edukacja i wychowanie
Afera w Collegium Humanum. Wykładowca: w Polsce nie ma drugiej takiej „drukarni”
Edukacja i wychowanie
Rozporządzenie o likwidacji zadań domowych niezgodne z Konstytucją?
Praca, Emerytury i renty
Są nowe tablice GUS o długości trwania życia. Emerytury będą niższe