fbTrack
REKLAMA
REKLAMA

Zdrowie

Leki z osocza ratują życie

shutterstock
Wykrywamy coraz więcej chorób, które mogą być leczone substancjami pochodzącymi z krwi.

Wspólna akcja Takedy i „Rzeczpospolitej”

Osocze ratuje życie i zdrowie. Ta naturalna, pochodząca z ludzkiego organizmu substancja jest bazą do produkcji leków o niezwykle szerokim zastosowaniu w wielu podstawowych dziedzinach medycyny – m.in. w hematonkologii, chorobach zakaźnych, immunologii, hemofilii oraz w szerokim zakresie wskazań neurologicznych.

Co roku systematycznie wzrasta zapotrzebowanie na terapie oparte na ludzkim osoczu, które zgodnie z najnowszymi szacunkami może w kolejnych latach rosnąć w tempie dwucyfrowym (dotychczas ok. 9 proc. rocznie). Mimo to w Polsce według danych Narodowego Centrum Krwi spada poziom wykorzystania osocza pozyskiwanego od honorowych dawców krwi. Nie powstała bowiem fabryka frakcjonowania osocza, nie wprowadzono żadnego systemu pozyskiwania i magazynowania tego cennego produktu ani racjonalnego zarządzania nim.

Tymczasem leków wytwarzanych z osocza, takich jak np. immunoglobuliny, zaczyna brakować na rynku. Zgodnie z wytycznymi Światowej Organizacji Zdrowia i Rady Europy osocze ludzkie powinno być wykorzystywane na potrzeby lecznictwa kraju, z którego pochodzi, Polska swoje nadwyżki jednak sprzedaje. Decyzja o tym, jak systemowo rozwiązać ten problem, wciąż nie została podjęta. Lekarze podkreślają, że najważniejsze jest pozyskiwanie nowych dawców. – Pamiętajmy: krwi nie syntetyzuje się w laboratorium, trzeba ją po prostu oddać, ludzie muszą to wiedzieć – mówi prof. Jarosław Sławek z Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego (PTN), praktykujący w gdańskim szpitalu św. Wojciecha. – Ma szereg zastosowań, nie chodzi przecież tylko o przetaczanie jej przy operacjach. Także m.in. immunoglobuliny stosowane w neurologii pozyskujemy z ludzkiego osocza, musimy więc dzielić się swoją krwią, bo to nasz wspólny interes, chodzi o zdrowie całego społeczeństwa.

Substancja na wagę złota

Dlaczego osocze jest tak ważną substancją dla zdrowia obywateli? – Osocze jest substancją unikatową – uważa Marta Kamieniak, manager medyczny z firmy Takeda. – Ma nie tylko niezwykle szerokie spektrum zastosowań, ale nie można go również wyprodukować w warunkach laboratoryjnych, a jedynie pozyskać od zdrowych dawców. Produkty lecznicze, które możemy pozyskać w procesie oczyszczania osocza, jak np. albuminy, czynniki krzepnięcia czy immunoglobuliny mogą pomóc wielu osobom m.in. po ciężkich oparzeniach, krwotokach, urazach, zabiegach operacyjnych, chorym ze skazami krwotocznymi, z małopłytkowością, z wrodzonymi lub nabytymi defektami układu odpornościowego, pacjentom po przeszczepach, chorym neurologicznym czy też chorym po długotrwałej i wyniszczającej terapii przeciwnowotworowej.

A prof. Sławek dodaje: – Poziom produkcji zależy przede wszystkim od liczby dawców. Jest ich za mało i dlatego mamy czasem problem z dostępnością do tych przeciwciał, które wykorzystujemy w różnych procedurach leczniczych. Wykrywamy też coraz więcej chorób, które mogą być takimi substancjami leczone, programy lekowe umożliwiające polskim pacjentom nieodpłatny dostęp do tych leków (tzw. immunoglobuliny dożylne), co powoduje tym samym potrzebę stałego dostępu do leków pochodzących z osocza. Immunoglobuliny muszą być dostępne na stałe w hurtowniach, bo żaden szpital nie zakupi takich leków na zapas. Z uwagi na ich wysoką cenę musimy je zamawiać na bieżąco, musi być zapewniona ciągłość.

Niezwykle ważnymi w farmakologii substancjami są immunoglobuliny. Białka te działają w szerokim spektrum wskazań – od pierwotnych niedoborów odporności przez choroby neurologiczne, małopłytkowość samoistną, aż po chorobę Kawasaki czy niedobory odporności, które rozwinęły się u pacjentów leczonych przeciwnowotworowo lub stosujących przewlekle niektóre leki.

Schorzenia wynikające z pierwotnych niedoborów odporności (PNO) to grupa ok. 350 jednostek chorobowych, o charakterze wrodzonym, choć ujawniających się na różnych etapach życia. W chorobach tych należy uzupełniać poziom immunoglobulin, ponieważ brakuje ich w organizmie na skutek różnego rodzaju zaburzeń w ich produkcji. Zwykle przyczyną jest mutacja genowa, powodująca, że produkcja tych białek jest ograniczona lub nie ma jej w ogóle. Szacuje się, że w Polsce pacjentów, którzy mogą cierpieć na PNO może być nawet ponad 20 tys., chociaż w tej chwili pacjentów leczonych immunoglobulinami z tym schorzeniem jest ok. 950.

Kolejne wskazanie to wtórne niedobory odporności, w których niedobór immunoglobulin rozwinął się w trakcie życia, np. na skutek choroby nowotworowej (najczęściej dotyczy to nowotworów hematologicznych – przewlekłej białaczki limfocytowej, szpiczaka mnogiego, ale także chłoniaków) infekcji wirusowej (m.in. wirus HIV), stosowanych leków (m.in. kortykosteroidów, rytuksymabu, leków przeciwpadaczkowych czy immunosupresyjnych) przeszczepienia hematopoetycznych komórek macierzystych lub też innych problemów zdrowotnych związanych z utratą immunoglobulin, tj. enteropatie, ciężkie oparzenia czy ciężkie zapalenia skóry.

– Immunoglobulin niczym zastąpić nie można – mówi dr Sylwia Kołtan, immunolog i pediatra z Kiliniki Pediatrii, Hematologii i Onkologii ze Szpitala Uniwersyteckiego w Bydgoszczy, zajmująca się leczeniem pierwotnych i wtórnych niedoborów odporności u dzieci. – Żeby wyprodukować pełnowartościowe immunoglobliny, trzeba co najmniej 1000 dawców, by uzyskać maksymalnie bogatą mieszaninę wszystkich ciał. Dopiero potem powstaje lek, czyli dożylne i podskórne immunoglobuliny, który jest przetaczany pacjentom niemającym własnych przeciwciał z różnych powodów. Antybiotyk może wyleczyć zakażenie, ale immunoglobuliny potrafią ochronić pacjenta przed zakażeniami – podkreśla dr. hab Kołtan.

Warto podkreślić, że immunoglobuliny możemy podzielić ze względu na sposób podania pacjentowi na dwa podstawowe typy: dożylnie i podskórnie. W Polsce w schorzeniach takich jak pierwotna małopłytkowość immunologiczna czy w neuropatiach obwodowych można podawać je tylko za pomocą wlewów dożylnych, gdyż tylko dożylne preparaty są zarejestrowane i refundowane w tych schorzeniach. Ponadto właśnie w tych jednostkach chorobowych zalecane dawki terapeutyczne są wysokie w porównaniu np. z uzupełniającym podawaniem w niedoborach odporności. Tymczasem to właśnie dostępność tych immunoglobulin jest najbardziej ograniczona, a cierpią na tym pacjenci.

CIDP można leczyć

Przykładem choroby, którą dzięki białkom z osocza można leczyć jest CIDP, czyli przewlekła zapalna polineuropatia demielinizacyjna. Jest to choroba przebiegającą najczęściej pod postacią „symetrycznego, wiotkiego niedowładu kończyn, z towarzyszącymi zaburzeniami czucia". „Ze względu na postępujący charakter objawów CIDP prowadzi do stopniowej inwalidyzacji pacjentów, ograniczając ich aktywność zawodową i społeczną. Z tego względu istotne jest szybkie rozpoznanie tej choroby i włączenie odpowiedniego leczenia" – pisze Mariusz Siemiński w komentarzu do artykułu „Immunoglobuliny w terapii przewlekłej zapalnej". Autor powołuje się na raport Komitetu Oceny Środków Terapeutycznych i Technologii Amerykańskiej Akademii Neurologii z 2012 roku, który wskazuje, że właśnie immunoglobuliny są skuteczne w długookresowym leczeniu tej choroby, a pacjentom należy podawać lek z indywidualnie dobraną dawką.

Podobnie wysoko oceniana jest skuteczność immunoglobulin w przypadku Zespółu Guillaina-Barrégo, który objawia się szybko postępującym niedowładem i arefleksją, a nieleczony może skończyć się śmiercią. Odsetek zgonów w fazie ostrej może osiągać nawet 12 proc. Trzeba też zwrócić uwagę na pewną sezonowość występowania niektórych schorzeń neurologicznych. Prof. Sławek podkreśla, że zespół Guillaina-Barrego, jest powikłaniem po innej infekcji, która pojawia się ok. 4–6 tygodni przed wystąpieniem objawów neuropatii. – Przeciwciała, które się wytworzyły przy okazji infekcji, atakują w sposób krzyżowy własny obwodowy system nerwowy. I to właśnie z powodu sezonowości infekcji może dojść do kumulacji na oddziałach przypadków neuropatii. W tym przypadku immunoglobuliny podajemy jednorazowo, ale często ratują one życie lub skracają znacznie czas powrotu do zdrowia.

Inny przykład ich pozytywnego oddziaływania terapeutycznego, to wieloogniskowa neuropatia ruchowa, która charakteryzuje się powoli postępującym niedowładem kończyn. Jej pochodzenie ma najprawdopodobniej podłoże autoimmunologiczne. Jest trudno wykrywalna, a właściwa diagnostyka, jest kluczowa dla możliwości utrzymania niepogorszonego stanu pacjenta, przy zastosowaniu leczenia immunoglobulinami podawanymi dożylnie.

Prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego wymienia także inne wskazanie: to miastenia, która może się tak zaostrzyć, że chory wymaga hospitalizacji, nie może przełykać, mówić, oddychać – z powodu osłabienia mięśni. – Wtedy też podaje się immunoglobuliny, zwykle jednorazowo – mówi prof. Sławek. I dodaje: – Jest to bardzo ważna zdobycz medycyny, bowiem choroby te obarczone są znacznym ryzykiem śmiertelności. Wymagany jest często respirator, chorzy muszą trafić pod ostry nadzór neurologiczny. Mieliśmy pacjentów, nawet osiemdziesięcioletnich z przełomem miastenicznym czy zespołem Guillaina-Barrego, którzy byli w złym stanie, a po podaniu immunoglobulin samodzielnie wychodzili ze szpitala.

Groźne niedobory

Te wszystkie przykłady świadczą o rosnącej roli immunoglobulin w medycynie. Niestety, zdaniem specjalistów nastąpił ostatnio problem z ich dostępnością. – Dotyczy to nie tylko Polski, a jest szczególnie groźne w przypadku ostrych powikłań i schorzeń przewlekłych, np. w neuropatii ruchowej z blokiem przewodzenia, w której immunoglobuliny są jedyną opcją leczenia – podkreśla prof. Sławek. I zwraca uwagę, że w takich przypadkach nie ma innych możliwości leczenia. Kiedy pacjent nie dostanie leku, wracają mu niedowłady, nie może chodzić i wykonywać podstawowych czynności. – Można powiedzieć, że immunoglobuliny są dziś po prostu niezbędne – dodaje neurolog.

Zdaniem prezesa PTN „trudno sobie bez tego wyobrazić współczesną neurologię, która jak widać dzisiaj jest nowoczesną dziedziną medycyny". A prof. Anna Kostera-Pruszczyk podkreśla, że dzięki rozwojowi medycyny i badań mamy już sposoby by pomóc pacjentowi. – Wiemy, jak to zrobić, a jedyne co nas ogranicza, to dostępność leku. Musi być odpowiednia liczba dawców, tym bardziej że zapotrzebowanie na immunoglobuliny wciąż rośnie. Lekarze coraz sprawniej rozpoznają choroby, które wymagają takiego leczenia i mamy coraz więcej dowodów na skuteczność takich terapii – mówi szefowa Katedry i Kliniki Neurologii w szpitalu klinicznym przy ul. Banacha w Warszawie.

Ale – jak zgodnie podkreślają lekarze i naukowcy – im więcej chorych można wyleczyć, tym więcej pacjentów potrzebuje takich terapii, i tym trudniej uzyskać potrzebny lek.

Immunoglobuliny dały mi drugą szansę

Adrian Górecki (27 lat), pacjent z pierwotnym niedoborem odporności. – Od 20 lat jestem leczony immunoglobulinami. Dzięki nim mogę żyć, bo nie istnieje w moim przypadku inne leczenie: immunoglobuliny po prostu ratują życie w pierwotnych niedoborach odporności.

Kiedy pacjent zostaje zdiagnozowany i zakwalifikowany do leczenia immunoglobulinami, jest to jednocześnie jedyna szansa na życie i kluczowy element każdej takiej terapii.

Jeśli chodzi o same immunoglobuliny, leczenie przez kolejne lata stawało się coraz bardziej dostępne dla pacjentów. Teraz leki można podawać już w domu. Ja w szpitalu melduję się raz na kwartał i konsultuję się z lekarzem. A leki podaję sobie sam, w domu, raz na tydzień czy dwa. Niektórzy robią to raz na miesiąc, zależy, jaką terapię z lekarzem ustalą.

Immunoglobuliny sprawiają więc, po pierwsze, że w ogóle żyję, a po drugie, co jest nie mniej ważne, że moje życie wygląda podobnie do normalnego funkcjonowania zdrowych osób. Raz na jakiś czas podaję sobie lek, czasem przez dwa–trzy dni może być opuchlizna – i żadnych innych negatywnych skutków.

Dlatego uważam, że to jedno z przełomowych osiągnięć medycyny. Jeszcze 60 lat temu osoby z pierwotnymi niedoborami odporności po prostu umierały w młodym wieku.

Opinia dla „Rzeczpospolitej"

dr Anna Kostera-Pruszczyk, prof. dr hab. n. med., kierownik Katedry i Kliniki Neurologii w Samodzielnym Publicznym Szpitalu Klinicznym w Warszawie

Immunoglobuliny działają w sposób wyjątkowy w bardzo wielu chorobach, nie tylko w przypadkach schorzeń wynikających z autoagresji organizmu. Jest to preparat bezcenny, który nie może być tworzony sztucznie w probówce. Musi być pozyskany od bardzo wielu zdrowych dawców. Nie do końca jeszcze rozumiemy, jaki jest mechanizm ich działania, ale można powiedzieć, że blokują one dużo nieprawidłowych procesów, które zachodzą u pacjenta i wynikają np. z obecności w jego organizmie nieprawidłowych przeciwciał. W neurologii takich chorób jest sporo, niektóre z nich mogą zagrażać życiu i wymagają bardzo szybkiego podania leku oraz błyskawicznej terapii. W innych chorobach neurologicznych brak immunoglobuliny grozi bardzo głęboką niepełnosprawnością.

Immunoglobuliny podaje się także wtedy, gdy inne sposoby leczenia okazały się nieskuteczne lub po prostu niedostępne. Może się zdarzyć, że pacjent zostanie przyjęty na oddział w sytuacji zagrożenia życia w sobotę późnym wieczorem i jest możliwe natychmiastowe podanie mu immunoglobulin, a np. terapia plazmoferezą będzie mogła być zastosowana dopiero wiele godzin później. Są też dane mówiące, że w przypadku populacji dziecięcej należy sięgać po immunoglobuliny, które są zwykle lepiej tolerowane niż zabieg całościowej wymiany osocza.

Źródło: Rzeczpospolita
REKLAMA
REKLAMA
REKLAMA
REKLAMA
NAJNOWSZE Z RP.PL
REKLAMA
REKLAMA