Polak pracuje nad lekarstwem na parkinsona

– Ponad tuzin pacjentów otrzymał dotąd naszą terapię genową – poinformował „Rz" prof. Krzysztof Bankiewicz. – Jest to grupa otwarta, czyli bez kontroli placebo. Pierwsze wyniki kliniczne będą ogłoszone pod koniec roku. Prawdopodobnie w przyszłym roku rozpoczną się badania z udziałem grupy kontrolnej.

Krzysztof Bankiewicz ukończył Uniwersytet Jagielloński, doktoryzował się w Instytucie Psychiatrii i Neurologii w Warszawie, ale od dawna pracuje w USA. Dziś prowadzi swoje Bankiewicz Laboratory na Uniwersytecie Kalifornijskim w San Francisco. Od początku kariery naukowiec zainteresowany jest leczeniem choroby Parkinsona. Pierwszy element terapii, którą obecnie testuje, przyszedł mu do głowy 30 lat temu.

Wypełnić skorupę

Bankiewicz przeprowadził wstępny test swojej metody jeszcze w ubiegłej dekadzie, ale wówczas wyniki były niezadowalające, ponieważ leku nie udało się wprowadzić do wystarczająco wielu komórek w wybranym obszarze mózgu.

Teraz unowocześniona wersja terapii testowana jest przez firmę Voyager Therapeutics, której naukowiec jest współzałożycielem. Firmie udało się zebrać na badania 86 milionów dolarów. Kierownictwo firmy jest dobrej myśli. – Jeśli wprowadzamy odpowiedni gen do odpowiedniej tkanki, to zaskoczeniem byłoby, gdyby terapia nie działała – twierdzi w rozmowie z „MIT Technology Review" szef Voyager Therapeutics Steven Paul.

Oto jak wygląda procedura: pacjent poddawany jest wstępnemu badaniu urządzeniem do rezonansu magnetycznego. Dzięki temu komputer opracowuje model jego mózgu i wyznacza idealną trasę dla kaniuli, czyli rurki, przez którą popłynie lekarstwo. Komputer wyznacza też miejsce, w którym należy wywiercić w czaszce dziurkę – co też zręczni lekarze czynią. Na głowie pacjenta, ponad otworem umieszczane jest następnie urządzenie, które z wielką precyzją doprowadza kaniulę do celu. Celem tym jest tzw. skorupa (łac. putamen), czyli boczna część jądra soczewkowatego. Jeśli rezonans magnetyczny potwierdzi, że wylot rurki jest tam gdzie należy, rozpoczyna się stopniowa aplikacja leku, najpierw bardzo powolna, potem szybsza.

Przez cały czas trwania operacji co dwie minuty jej przebieg monitorowany jest za pomocą rezonansu magnetycznego. Położenie kaniuli może być korygowane, dzięki czemu jak największa część skorupy otrzyma lek. Lekarze starają się, by co najmniej 30 proc. tej części mózgu zostało skąpane w roztworze.

Trwaj, miodowy miesiącu

Co zawiera wprowadzone do mózgu roztwór? Po pierwsze gadoteridol, czyli czynnik, dzięki któremu urządzenie do rezonansu magnetycznego śledzi rozchodzenie się płynu. Przede wszystkim zaś zawiera sam lek, czyli unieszkodliwione wirusy niosące gen kodujący enzym AADC.

Terapia genowa ma być używana wraz ze standardowym leczeniem – za pomocą lewodopy. Lewodopa przemienia się w mózgu w dopaminę – neuroprzekaźnik, którego niedobór jest przyczyną objawów choroby Parkinsona. Z lewodopą jest jednak taki kłopot, że pacjent uodparnia się na jej działanie. Na początku, przez pierwsze dwa do pięciu lat, daje efekty wręcz cudowne, jest to tzw. miodowy miesiąc. Potem staje się coraz mniej skuteczna, trzeba zwiększać dawkę, co powoduje znaczne skutki uboczne.

Jeszcze w 1986 roku Krzysztof Bankiewicz ogłosił teorię, wedle której za spadkiem efektywności lewodopy stoi niedostatek enzymu AADC, którego zadaniem jest przekształcać lewodopę w dopaminę. Niedostatek AADC występuje tylko w niektórych partiach mózgu (m.in. we wspomnianej już skorupie). Terapia genowa ma za zadanie niedostatek ten wyrównać. Jej efekt jest trwały: wprowadzony gen pozostaje w komórce nerwowej.

Bankiewicz nie chce jeszcze komentować wyników badań, ale jak udało się dowiedzieć dziennikarzowi „MIT Technology Review", przynajmniej jeden z uczestników badań („pacjent nr 6") wykazuje wielką poprawę. Przed terapią genową musiał brać duże dawki lewodopy, a i tak przez sześć godzin na dobę przebywał w fazie „off" (czyli lekarstwo nie działało). Po terapii genowej dawka lewodopy spadła, a czas „off" skrócił się do dwóch godzin.

Zdrowie

Pozostało 84% artykułu

2 / 3

artykułów

Czytaj dalej. Subskrybuj