Modyfikacje genetyczne zamiast lekarstwa na raka

Chińscy naukowcy chcą tak zmodyfikować ludzkie komórki, aby skuteczniej zabijały raka. Test ruszy już w przyszłym miesiącu.

Aktualizacja: 26.07.2016 22:23 Publikacja: 26.07.2016 19:09

Dzieląca się komórka raka płuca. Do testów wybrano pacjentów z nowotworem, który nie reaguje już na

Dzieląca się komórka raka płuca. Do testów wybrano pacjentów z nowotworem, który nie reaguje już na inne metody terapii

Foto: AFP

W badaniu wezmą udział pacjenci cierpiący na nowotwory płuc. Do testów zakwalifikowano ludzi, u których zawiodły wszystkie obecnie wykorzystywane metody leczenia. Ich niedrobnokomórkowy rak płuc dał już przerzuty, a operacje chirurgiczne, chemioterapia oraz radioterapia nie przyniosły spodziewanych efektów.

Komórki pod nadzorem

Eksperyment zostanie przeprowadzony w szpitalu Uniwersytetu Syczuańskiego w Chengdu. Celem jest określenie, czy ta metoda leczenia jest bezpieczna. A jest co sprawdzać. Będzie to pierwsza próba wykorzystania techniki modyfikacji genetycznej CRISPR/Cas9 do leczenia dorosłych ludzi. Metoda ta, nazywana niekiedy genetycznym skalpelem, pozwala na precyzyjne wycinanie i wklejanie fragmentów DNA w żywych komórkach. Można wyciąć wadliwą wersję genu, a na to miejsce wkleić prawidłową.

Dotąd CRISPR/Cas9 testowano na zwierzętach – na przykład próby „wyleczenia" dystrofii mięśniowej Duchenne'a zakończyły się powodzeniem. Chińczycy sprawdzili również tę technikę na ludzkich zarodkach, choć tu efekty były znacznie gorsze. Nigdy nie stosowano jej u dorosłych.

Zespół onkologów i genetyków pod kierunkiem Lu You zamierza zmodyfikować limfocyty T w taki sposób, aby rozpoznawały i niszczyły komórki nowotworu. W tym celu od pacjentów pobrana zostanie krew, a z niej wyizolowane potrzebne komórki.

Następnie genetycznym skalpelem z limfocytów T wycięty zostanie fragment kodujący białko PD-1. To element hamujący aktywność limfocytów w kierunku zdrowych komórek. Naukowcy są przekonani, że to właśnie on sprawia, że komórki raka nie są rozpoznawane jako „wróg". Chińczycy nie będą na to miejsce nic wklejać – chodzi tylko o usunięcie fragmentu kodującego PD-1.

Komórki zostaną następnie namnożone w laboratorium i wstrzyknięte pacjentom. Bez „hamulca" w postaci PD-1 mają rzucić się do ataku na raka.

– W przypadku takich pacjentów możliwości terapeutyczne są bardzo ograniczone – tłumaczy Lu magazynowi „Nature". – A ta technologia ma wielki potencjał. Możemy pomóc ludziom, których codziennie tu przyjmujemy.

Tyle że ryzyko kryje się właśnie w wypuszczeniu komórek bez cugli. Limfocyty mogą zacząć atakować zdrowe organy, co prawdopodobnie doprowadzi do śmierci pacjenta. Dlatego Chińczycy zaczną testy nowej terapii tylko z jedną osobą. Stopniowo dołączane będą kolejne oraz zwiększana dawka wstrzykiwanych limfocytów.

Zmodyfikowane komórki będą również szczegółowo badane, czy genetyczny skalpel usunął rzeczywiście ten fragment, o który chodziło.

Chińczycy pierwsi

Wprowadzanie niepożądanych mutacji to jedno z największych zagrożeń techniki CRISPR/Cas9. Tak właśnie stało się podczas wcześniejszych chińskich eksperymentów z ludzkimi zarodkami.

W kwietniu ubiegłego roku zespół Junjiu Huanga z Uniwersytetu im. Sun Yat-sena w Guangzhou – jako pierwszy na świecie – wykorzystał metodę CRISPR do próby wycięcia wadliwych wersji genów odpowiedzialnych za beta-talasemię (niedokrwistość) z ludzkich zarodków. Z 96 zapłodnionych komórek jajowych udało się usunąć wadliwy gen w 28 przypadkach. Zaledwie w kilku poprawna wersja trafiła na swoje miejsce. Reszta została z niepożądanymi mutacjami.

Eksperyment zakończył się porażką. Autorów spotkały nieprzyjemności – opisu ich prac nie chciało opublikować żadne liczące się pismo naukowe. Spotkali się też z krytyką międzynarodowego środowiska naukowców, które zarzuciło im nieetyczne i nieodpowiedzialne zachowanie. Chodziło nie tylko o fakt eksperymentowania na ludzkich zarodkach (Chińczycy bronili się, że zarodki pochodziły z kliniki leczenia niepłodności i z powodu wad nie miały szans na żywe urodzenie), ale również o pomysł zmieniania wszystkich komórek organizmu. Taka zmiana będzie dziedziczona przez wszystkie kolejne pokolenia.

To sprowokowało czołowych genetyków do sformułowania apelu w sprawie czasowego wstrzymania eksperymentów nad modyfikacją ludzi. Ale w kwietniu tego roku inny chiński zespół ogłosił przeprowadzenie podobnego eksperymentu – tym razem próbowano wkleić geny dające dzieciom odporność na HIV/AIDS. Efekty były równie mizerne, jak za pierwszym razem.

Apel o odpowiedzialne zachowanie przestał się liczyć. Do modyfikacji ludzkich zarodków przygotowują się Brytyjczycy i Amerykanie. W USA trwają również przygotowania do wycięcia i wklejenia genów pomagających walczyć z rakiem – czerniakiem skóry, mięsakami i szpiczakami. Eksperyment z udziałem pacjentów ma się zacząć pod koniec roku.

– Pewnie, że chcielibyśmy być pierwsi – mówi Lu. – Ale jeszcze lepiej byłoby mieć dobre wyniki eksperymentu.

W badaniu wezmą udział pacjenci cierpiący na nowotwory płuc. Do testów zakwalifikowano ludzi, u których zawiodły wszystkie obecnie wykorzystywane metody leczenia. Ich niedrobnokomórkowy rak płuc dał już przerzuty, a operacje chirurgiczne, chemioterapia oraz radioterapia nie przyniosły spodziewanych efektów.

Komórki pod nadzorem

Pozostało 93% artykułu
2 / 3
artykułów
Czytaj dalej. Kup teraz
Nauka
Niesporczaki pomogą nam zachować młodość? „Klucz do zahamowania procesu starzenia”
Nauka
W Australii odkryto nowy gatunek chrząszcza. Odkrywca pomylił go z ptasią kupą
Nauka
Sensacyjne ustalenia naukowców. Sfotografowano homoseksualny akt humbaków
Nauka
Deszcz podczas burzy może uratować życie. Mokra skóra zmniejsza skutki pioruna
Nauka
Odkryto nowy gatunek pterozaura. Latający dinozaur mógł żyć 168 milionów lat temu